Những điểm chính:
Jaypirca (pirtobrutinib) của Eli Lilly & Co. đã nhận được ý kiến tích cực từ Ủy ban về Sản phẩm Thuốc dùng cho Người của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh bạch cầu lymphocytic mạn tính (CLL) trên tất cả các tuyến điều trị, bất kể đã từng điều trị bằng thuốc ức chế BTK trước đó hay chưa.
"Hiệu quả mạnh mẽ và khả năng dung nạp được chứng minh trong các thử nghiệm này nhấn mạnh giá trị lâm sàng mà pirtobrutinib có thể mang lại cho bệnh nhân," Paolo Ghia, giáo sư ung thư nội khoa tại Đại học Vita-Salute San Raffaele ở Milan, cho biết.
Ý kiến này dựa trên dữ liệu từ hai thử nghiệm Giai đoạn 3. Thử nghiệm BRUIN CLL-313 đã ghi nhận 282 bệnh nhân chưa từng điều trị được chọn ngẫu nhiên để dùng pirtobrutinib 200 miligam mỗi ngày một lần hoặc hóa trị liệu miễn dịch. Thử nghiệm BRUIN CLL-314 đã ghi nhận 662 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên dùng pirtobrutinib hoặc ibrutinib 420 miligam mỗi ngày một lần, đây là thử nghiệm CLL Giai đoạn 3 đầu tiên so sánh thuốc ức chế BTK không cộng hóa trị với thuốc ức chế BTK cộng hóa trị ở nhóm bệnh nhân chưa từng điều trị. Kết quả đã được trình bày tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ vào tháng 12 năm 2025 và được công bố trên Tạp chí Ung thư Lâm sàng.
Đơn xin cấp phép hiện được chuyển lên Ủy ban Châu Âu để đưa ra quyết định cuối cùng, dự kiến trong vòng một đến hai tháng. Nếu được phê duyệt, chỉ định này sẽ bao gồm cả bệnh nhân mới được chẩn đoán và những bệnh nhân đã từng điều trị trước đó, bao gồm cả những người đã dùng thuốc ức chế BTK trước đây. Lilly cũng đã nộp dữ liệu lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, với quyết định dự kiến vào nửa cuối năm 2026.
Jaypirca là một thuốc ức chế BTK không cộng hóa trị, có độ chọn lọc với BTK cao gấp 300 lần so với 98% các kinase khác được thử nghiệm trong các nghiên cứu tiền lâm sàng. Thuốc này đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ cho bệnh nhân trưởng thành mắc CLL tái phát hoặc kháng trị hoặc ung thư hạch bạch huyết nhỏ sau khi điều trị bằng thuốc ức chế BTK cộng hóa trị trước đó, và cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư hạch tế bào vỏ tái phát hoặc kháng trị sau ít nhất hai đợt điều trị toàn thân.
Bệnh bạch cầu lymphocytic mạn tính là một trong những bệnh bạch cầu phổ biến nhất ở người trưởng thành, với khoảng 100.000 ca mới mỗi năm trên toàn cầu và tỷ lệ mắc khoảng 4,92 ca trên 100.000 người mỗi năm tại Châu Âu.
Sự ủng hộ của CHMP mở rộng thị trường tiềm năng của Jaypirca tại Liên minh Châu Âu để bao gồm bệnh nhân CLL tuyến đầu, một nhóm bệnh nhân trước đây chưa từng đủ điều kiện sử dụng thuốc tại khu vực này. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi quyết định cuối cùng của Ủy ban Châu Âu trong những tuần tới và phán quyết của FDA vào cuối năm nay, cùng nhau có thể thiết lập pirtobrutinib như một lựa chọn tiêu chuẩn chăm sóc trên tất cả các tuyến điều trị CLL.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
