武田製藥ORZEYFUL獲日本批准 成為首款食慾素受體促效劑治療NT1

日本厚生勞動省批准武田製藥的ORZEYFUL（oveporexton）用於治療成人第一型發作性睡病，為日本首款獲批的食慾素促效劑。

武田製藥總裁兼執行長Julie Kim表示：「我們發現的首款食慾素促效劑，是日本原創科學的成功體現，將直接影響全球各地患有第一型發作性睡病的人們。」

ORZEYFUL是一款同類首創的口服食慾素受體2（OX2R）促效劑，也是日本唯一獲批用於治療疾病根本原因而非個別症狀的藥物。Oveporexton選擇性刺激OX2R以恢復食慾素信號傳導，促進清醒並減少異常快速眼動（REM）睡眠現象，包括猝倒症。此新藥類別的發現源自武田製藥位於日本的實驗室。該批准獲得全球第三期FirstLight與RadiantLight試驗支持，與安慰劑相比，在過度日間嗜睡、猝倒症及健康相關生活品質方面均顯示出統計學上顯著的改善。

最常見的不良反應為失眠，在合併的第三期研究中，多達60%接受oveporexton治療的患者出現失眠，而安慰劑組僅為1%；此外還包括尿急、尿頻及唾液分泌過多。與安慰劑相比，oveporexton組亦更常觀察到肌酸激酶無症狀升高超過正常值上限五倍的情況。ORZEYFUL禁用於與強效CYP3A抑制劑併用的情況。

日本此次批准緊隨美國FDA於8月5日批准ORZEYFUL之後，且早前已在中國獲批，使武田製藥在食慾素促效劑類別中於三大主要市場取得先發優勢。武田製藥正進行上市準備工作，並期望盡快在日本推出ORZEYFUL。該公司亦正在開發其他食慾素促效劑，包括用於治療NT1、第二型發作性睡病及原發性嗜睡症的TAK-360，以及TAK-495。

第一型發作性睡病是一種罕見的慢性神經系統疾病，由產生食慾素的神經元喪失所致，僅美國就估計約有12萬人受影響。此疾病會造成持續24小時的症狀負擔，包括過度日間嗜睡、猝倒症、認知症狀及夜間睡眠中斷，其影響延伸至工作、教育及社交功能層面。

ORZEYFUL第三期計畫的美國主要研究者、醫學博士Emmanuel Mignot表示：「作為首款且唯一獲批用於治療疾病廣泛範疇的食慾素療法，Orzeyful能在診間開啟關於治療選項的全新對話。」

此次批准讓武田製藥在一個具備潛在數十億美元營收機會的新藥類別中取得先發優勢。投資者將關注日本上市的進度，以及美國緝毒局（DEA）的管制物質分級決定——預計在FDA批准後90天內作出——作為下一波觀察重點。武田製藥表示，此次批准預計不會對截至2027年3月31日會計年度的合併財務預測產生重大影響。

本文僅供資訊參考之用，不構成投資建議。