Bộ chỉnh sửa bazơ thử nghiệm của Eli Lilly, VERVE-102, đã làm giảm lượng cholesterol "xấu" tới 62% chỉ với một liều duy nhất trong một thử nghiệm lâm sàng, một kết quả có thể thách thức thị trường trị giá hàng tỷ đô la cho các phương pháp điều trị cholesterol mãn tính.
"Những dữ liệu ban đầu này mang lại cho chúng tôi bằng chứng khích lệ rằng việc chỉnh sửa bazơ in vivo đối với PCSK9 có thể mang lại một phương pháp mới để đạt được mức giảm LDL-C đáng kể và bền vững chỉ với một lần điều trị," Riyaz S. Patel, bác sĩ tim mạch tại Barts Health NHS Trust và giáo sư tại University College London, cho biết.
Kết quả khả quan đến từ nghiên cứu Phase 1b Heart-2 trên 35 người tham gia mắc bệnh cholesterol cao di truyền hoặc bệnh mạch vành sớm. Liều cao nhất 1,0 mg/kg giúp giảm trung bình 62% LDL-C và giảm 88% protein PCSK9. Các tác dụng này đã được duy trì trong tối đa 18 tháng và phương pháp điều trị được dung nạp tốt mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào.
Dữ liệu này giúp Eli Lilly (NYSE: LLY) có vị thế cạnh tranh với các chất ức chế PCSK9 đã thành danh như Repatha của Amgen, vốn yêu cầu tiêm lặp lại. Bằng cách cung cấp một giải pháp tiềm năng một lần cho một tình trạng kéo dài suốt đời, VERVE-102 có thể biến đổi việc chăm sóc tim mạch từ quản lý mãn tính sang một sự kiện điều trị duy nhất, với việc Lilly có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 2 vào cuối năm nay.
VERVE-102 là một loại thuốc chỉnh sửa bazơ in vivo, một dạng chỉnh sửa gen giúp thay đổi chính xác một chữ cái duy nhất trong DNA mà không tạo ra vết cắt đứt chuỗi kép trong xoắn kép. Liệu pháp này, được thực hiện dưới dạng truyền tĩnh mạch một lần duy nhất, được thiết kế để tắt vĩnh viễn gen PCSK9 trong gan. Những người sinh ra với biến thể mất chức năng tự nhiên của gen này có mức LDL-C thấp suốt đời và nguy cơ đau tim thấp hơn rõ rệt.
Cách tiếp cận này khác với các phương pháp điều trị hiện có như statin hoặc chất ức chế PCSK9 dạng tiêm, vốn gặp thách thức về sự tuân thủ của bệnh nhân. "Chúng tôi biết rằng có tới một nửa số bệnh nhân không dùng các liệu pháp này sau một năm," Scott Vafai, giám đốc y tế tại Verve Therapeutics, một công ty con thuộc sở hữu hoàn toàn của Lilly, nói với Fierce Biotech. Điều trị một lần sẽ loại bỏ vấn đề này, vốn là một yếu tố quan trọng trong hiệu quả thực tế.
Hiệu quả của VERVE-102 có vẻ cạnh tranh với các công ty dẫn đầu thị trường hiện tại. Repatha của Amgen cho thấy mức giảm cholesterol từ 50% đến 60% trong các thử nghiệm then chốt của mình. Mức giảm 62% của VERVE-102 ở liều cao nhất đã vượt qua rào cản đó, với lợi ích bổ sung là giảm bền vững, ổn định mà không có sự biến động mức cholesterol đôi khi thấy giữa các liều điều trị mãn tính.
Lilly đang tiến vào một lĩnh vực đầy cạnh tranh, với các công ty như CRISPR Therapeutics và Scribe Therapeutics cũng đang phát triển các giải pháp chỉnh sửa gen cho bệnh tim mạch. Tuy nhiên, các giám đốc điều hành của Verve tin rằng phương pháp chỉnh sửa bazơ của họ, tránh cắt xoắn kép của DNA, sẽ giảm thiểu rủi ro thay đổi di truyền ngoài ý muốn. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp chứng nhận Fast Track cho VERVE-102.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
