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Agios Pharmaceuticals 計劃在與美國食品藥物管理局（FDA）溝通後，為其治療鐮狀細胞病的藥物 mitapivat 申請加速批准路徑。該決定基於其臨床 3 期研究的數據表現。
Agios Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: AGIO) 在與美國食品藥物管理局（FDA）舉行預提交會議並審查其 3 期臨床試驗數據後，將為其口服藥物 mitapivat 在治療鐮狀細胞病方面尋求美國加速批准。
Agios 首席醫學官 Sarah Gheuens 在聲明中表示：「在 RISE UP 臨床項目中觀察到的具有臨床意義的獲益，結合我們與 FDA 持續、建設性且協作的對話，增強了我們對 mitapivat 在鐮狀細胞病治療潛力的信心。」
該決定是在全球 RISE UP 3 期試驗結果公布後做出的，該試驗將 207 名患者隨機分配接受 mitapivat 或安慰劑治療。研究顯示，在血紅蛋白反應的主要終點上具有統計學意義的改善，定義為血紅蛋白較基線增加 ≥1.0 g/dL。然而，該研究未達到另一個主要終點，即降低鐮狀細胞疼痛危象的年化率，儘管觀察到了降低趨勢。
FDA 的加速批准路徑允許針對具有未滿足醫療需求的嚴重疾病提前提供藥物，前提是需要進行確證性臨床試驗以驗證藥物的臨床獲益。Agios 已經提交了這項新試驗的提案，該試驗將使用與 RISE UP 研究不同的主要終點，並計劃在未來幾個月內提交補充新藥申請 (sNDA)。
Mitapivat 是一種口服丙酮酸激酶 (PK) 激活劑，旨在增強紅細胞的能量產生。該機制通過提高 ATP 水平並降低一種名為 2,3-二磷酸甘油酸 (2,3-DPG) 的分子水平來發揮作用。在鐮狀細胞病中，升高的 2,3-DPG 會增加紅細胞變形為特徵性「鐮刀」形狀的傾向，這可能導致嚴重的疼痛危象和器官損傷。
鐮狀細胞病是一種罕見的遺傳性血液疾病，會導致慢性溶血性貧血、血管閉塞和嚴重併發症，從而導致長期器官損傷和過早死亡。在為期 52 週的試驗中，mitapivat 的安全性報告良好，且與之前的研究一致，87% 接受藥物治療的患者完成了試驗。
計劃中的 sNDA 提交及隨後 FDA 的審查是 Agios 的下一個關鍵事件。獲得加速批准將為數千名遭受鐮狀細胞病折磨的患者提供新的口服治療選擇，並可能為該公司帶來重大的商業機遇。
本文僅供參考，不構成投資建議。
