Aldeyra等待FDA反饋，乾眼症藥物reproxalap第三次遭拒

Aldeyra Therapeutics 正等待 FDA 就其乾眼症藥物 reproxalap 的反饋，此前第三封完整回覆函對整體證據完整性提出質疑。

Aldeyra Therapeutics 已收到 FDA 針對其首要乾眼症候選藥物 reproxalap 發出的三封完整回覆函（CRL），最新的拒絕函質疑該公司是否已證明足夠的批准證據。

Aldeyra 總裁兼執行長 Todd Brady 在 6 月 4 日的 Jefferies 全球醫療保健會議上表示：「最新的 CRL 並沒有要求進行更多試驗，而是要求證明整體證據的完整性。」

FDA 在 CRL 中列出了五項試驗，其中兩項 Aldeyra 同意未達統計顯著性。該公司對監管機構對其餘三項試驗的評估提出異議，理由包括其中一項研究中存在基線不平衡。Brady 表示，公司距離收到 Type A 會議前的 FDA 初步意見僅有數日之遙，會議記錄預計將於會後 30 天內出爐。

此結果具有重大的財務影響。Aldeyra 與 AbbVie 簽有合作協議，若這家製藥巨頭在藥物獲批後選擇加入，將包括 2 億美元的先期付款，外加里程碑金及六四分成的利潤分配。該公司在償還 1500 萬美元債務後，帳上現金約為 5000 萬美元，為其提供可持續至 2028 年下半年的運營資金。

備受爭議的證據組合

Brady 表示，FDA 在 3 月份的 CRL 中並未要求進行另一項試驗，部門主管告知公司，監管機構希望給 Aldeyra 機會證明整體證據完整性，而無需啟動新試驗。如果最終仍需進行額外試驗，Brady 指出，最強勁的結果來自測量淚液分泌的 Schirmer 試驗。這些研究可能是為期兩週或兩個劑量的短期試驗，每項成本不超過 500 萬美元。

Aldeyra 已在其公司簡報中列出了試驗數據和主要終點，包括公司自身以及 FDA 對結果的觀點，讓投資者可以直接評估雙方的論據。

如果 FDA 維持其立場，Aldeyra 將考慮透過正式爭議解決請求程序提出正式上訴。Brady 表示，由於此次拒絕函的簽署單位是眼科部門之上的專科醫學辦公室，因此上訴將提交至新藥辦公室。

超越乾眼症——更廣泛的產品線

Aldeyra 的產品線不僅限於 reproxalap。該公司擁有一項處於 NDA 階段的眼部淋巴瘤資產——一種甲胺蝶呤注射劑型，這是標準治療方案，但目前尚無獲批用於眼部淋巴瘤的產品。Aldeyra 此前在 FDA 的鼓勵下提交了該項目的 NDA 申請，但遭拒絕。該公司目前正與 FDA 討論可能需要哪些額外證據。

在異位性皮膚炎方面，Aldeyra 擁有一種口服 RASP 抑制劑，近期已完成第一期試驗，鑑於兒童及輕度疾病患者的需求未獲滿足，投資者對此表現出興趣。該公司還希望在明年進入乾性老年性黃斑部病變的臨床試驗階段，前提是該項目按計劃推進。

Aldeyra 股價目前市值約為 9900 萬美元，反映 reproxalap 決策的二元性。正面的 FDA 結果可能解鎖與 AbbVie 的合作協議及潛在的 2 億美元先期付款——是該公司目前市值的一倍以上。持續的拒絕將使 Aldeyra 依賴其早期階段的產品線及約 5000 萬美元的現金，Brady 表示，這筆資金足以維持 reproxalap 的監管流程，可能進行額外的乾眼症試驗，並繼續與 FDA 討論眼部淋巴瘤事宜。Brady 表示：「我認為無論從現金或基礎設施的角度來看，我們在短期內都不會面臨任何風險。」

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。