關鍵要點:
- 第二季營收激增74%至12億美元,受AMVUTTRA用於ATTR-CM的上市推動
- 每股盈餘1.84美元,低於市場共識的2.15美元;全年TTR財測下修
- 約80%的新ATTR-CM療程為一線用藥;仍有20萬美國患者未獲治療
關鍵要點:

Alnylam Pharmaceuticals Inc. 報告第二季淨產品營收約12億美元,較去年同期成長74%,其心臟病藥物AMVUTTRA季度銷售額首次突破10億美元。
「本季度標誌著AMVUTTRA首次在單季營收超過10億美元,」執行長 Yvonne Greenstreet 在財報電話會議上表示。該成績意味著,在該藥物用於治療轉甲狀腺素類澱粉沉積症心肌病變(ATTR-CM)上市約15個月後,年化營收運行率已超過40億美元。
營收低於Zacks編製的13.2億美元市場共識預期,而調整後每股盈餘1.84美元亦未達分析師預測的2.15美元。整體TTR系列產品營收達10.3億美元,年增89%,季增13%。罕見疾病產品組合營收貢獻1.42億美元,成長11%。公司報告非GAAP營業收入為3.18億美元,較去年同期成長逾兩倍,季度末持有現金及有價證券共33億美元。
Alnylam將2026年TTR營收預測下調至42億至45億美元,中間值較先前展望減少2億美元,理由是在患者從穩定劑療法轉換的初步熱潮過後,二線用藥需求正趨於正常化。財務長 Jeff Poulton 表示,修訂後的區間仍意味著TTR年度營收中間值成長75%。公司同時將合作與權利金營收展望上調至5.75億至6.25億美元,中間值增加1.5億美元,主要得益於諾華(Novartis AG)的LEQVIO銷售帶來的更高權利金,以及羅氏(Roche Holding AG)針對zilebesiran的ZENITH第三期臨床試驗的費用償還。
商務長 Tolga Tanguler 表示,目前約80%的新ATTR-CM治療為一線用藥,公司認為這是更大且更具持續性的成長機會。Alnylam估計美國約有20萬名ATTR-CM患者,其中約80%尚未接受治療。Tanguler說,自上市以來公司已新增超過1,700名開藥醫師,但僅觸及約三分之一的不斷擴大的TTR開藥醫師群體。
在競爭方面,Greenstreet指出,tafamidis在美國的學名藥上市預期將延遲至2031年中,而eplontersen的CARDIO-TTRansform研究結果為負面,她表示這可能使ATTR-CM市場減少一個品牌競爭對手。首席研發長 Pushkal Garg 表示,eplontersen的結果並未改變Alnylam對TRITON-CM的信心,該研究是針對實驗性RNAi療法nucresiran的心血管 outcomes 第三期研究。根據公司說法,基於初步第一期結果,nucresiran以一年兩次給藥方式可降低TTR超過95%。
Alnylam還宣布與百歐恩(BeOne)合作,授予其在中國大陸及澳門獨家商業化及經銷AMVUTTRA的權利,並啟動了ALN-6400用於類血友病及migalastat用於唐氏症相關阿茲海默症的第二期臨床試驗。2026年下半年將公布四項數據,包括ALN-HTT02用於亨丁頓舞蹈症的初步第一期結果,以及ALN-2232用於肥胖與體重管理的第一期數據。
財報公布當日,股價下跌3.8%。財測下修顯示,從穩定劑轉換患者的初始需求熱潮已告一段落,但轉向一線用藥的趨勢以及龐大的未治療患者群體,支撐了長期成長前景。投資人將關注TRITON-CM研究的患者招募進展,以及2026年下半年早期管線的數據公布。
本文僅供資訊參考,不構成投資建議。