argenx的efgartigimod在肌炎試驗中達成主要終點，TIS改善15.4分

argenx的efgartigimod在第三期ALKIVIA試驗中達成自體免疫性肌炎的主要終點，相較安慰劑組TIS改善15.4分（p=0.0011）。

argenx首席醫療官Luc Truyen醫學博士表示：「這些是首個第三期結果，顯示以efgartigimod精準靶向FcRn可為此疾病帶來具意義的療效。」

接受efgartigimod治療的病患在第52週的平均整體改善評分（TIS）為47.95分，而安慰劑組為32.56分。第三期部分共收錄175名患者，涵蓋免疫媒介壞死性肌病（IMNM）與皮肌炎（DM），並在52週治療期間依方案規定逐步減量皮質類固醇。治療效果在兩種亞型中保持一致，肌肉與皮膚相關指標均觀察到臨床改善。安全性概況與先前efgartigimod研究一致。

美國約有10萬人患有自體免疫性肌炎，其中約2萬人為IMNM——此亞型目前尚無獲批療法。高達80%的患者即使接受皮質類固醇與廣泛免疫抑制劑治療，仍報告長期殘疾。此結果使efgartigimod有望在已獲批的廣泛性重症肌無力與慢性發炎性脫髓鞘多發性神經病變適應症之外，拓展標籤範圍。詳細結果將在即將舉行的醫學會議上公布。

p值0.0011表示觀察到的治療差異有0.11%的可能性是隨機發生。整體改善評分是肌炎試驗中使用的複合指標，涵蓋肌肉力量、醫師與患者整體評估，以及肌肉以外的疾病活動度。

匹茲堡大學醫學院教授暨肌炎中心主任、同時為ALKIVIA試驗研究者的Rohit Aggarwal醫學博士表示，IMNM是自體免疫性肌炎中最頑固的亞型，許多患者帶有不可逆的肌肉損傷，要達成具意義的改善相當困難。Aggarwal表示：「在DM中，改善幅度相當——對於治療選擇仍然有限、慢性類固醇負擔同樣沉重的患者群體而言，這至關重要。」

ALKIVIA研究是一項全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照的第二/三期試驗，共收錄264名患者，涵蓋IMNM、DM與多發性肌炎。受試者每週接受efgartigimod PH20皮下注射或對應安慰劑。試驗在北美、歐洲、中東及亞太地區進行，包括中國與日本，其中再鼎醫藥（Zai Lab）根據大中華區獨家授權協議招募中國患者。

Efgartigimod是首創的人類IgG1抗體片段，可阻斷新生兒Fc受體（FcRn），降低循環中的致病性IgG自體抗體，同時保留免疫功能的其餘方面。此藥物已獲批為VYVGART用於廣泛性重症肌無力，並以VYVGART Hytrulo用於gMG及慢性發炎性脫髓鞘多發性神經病變。argenx亦正在評估efgartigimod治療乾燥症與系統性硬化症。

此正面結果為argenx在自體免疫性肌炎領域開創潛在新市場，該疾病目前的治療依賴皮質類固醇及與顯著累積毒性相關的廣泛免疫抑制劑。投資人將關注監管送件進度及即將舉行的醫學會議簡報，以取得完整療效與安全性數據。argenx已於8月17日中歐時間下午2:30舉行電話會議討論相關結果。

本文僅供參考，不構成投資建議。