拜耳憑75%客觀緩解率奪得FDA一線批准，Sevabertinib獲准上市

拜耳於9月9日表示，美國食品藥物管理局（FDA）已授予sevabertinib（HYRNUO）加速批准，用於一線治療腫瘤帶有HER2（ERBB2）酪胺酸激酶結構域活化突變的局部晚期或轉移性非鱗狀非小細胞肺癌成人患者。

「FDA對HYRNUO的加速批准，標誌著HER2突變型非小細胞肺癌未接受過治療患者的一項重要進展，」德州大學MD Anderson癌症中心胸腔／頭頸腫瘤內科副教授、SOHO-01試驗首席研究者Xiuning Le（醫學博士、哲學博士）表示。「這一里程碑也凸顯了在診斷時進行全面分子檢測的關鍵重要性，包括檢測HER2活化突變，以確保患者能盡早獲得最合適的治療。」

該決定基於正在進行的第一期／第二期SOHO-01試驗（NCT05099172）的F族群，該族群納入69名未接受過治療的患者。確認的客觀緩解率為75%（95%信賴區間：64至85），其中6%的患者達到完全緩解（n=4），70%達到部分緩解（n=48）。在緩解者中，73%的緩解持續至少六個月，38%持續至少12個月。建議劑量為每日兩次隨餐口服20毫克，持續用藥至疾病惡化或出現無法耐受的毒性為止。

後續核准取決於第三期SOHO-02確認性試驗（NCT06452277）對臨床獲益的驗證，該試驗在同一未接受過治療的患者族群中將sevabertinib與標準治療進行比較。拜耳未披露該研究的完成日期。FDA依據Project Orbis計畫，與英國藥品及保健產品監管局（MHRA）合作審查該申請，其他參與機構的審查仍在進行中。

此次批准擴大了拜耳於2025年11月首次取得的標籤範圍，該標籤原用於既往接受過治療、帶有相同HER2酪胺酸激酶結構域活化突變的患者。據該公司表示，HER2活化突變見於2%至4%的晚期非小細胞肺癌病例，此一亞型對從未吸菸者的影響尤為顯著。肺癌仍是全球癌症相關死亡的首要原因。

來自191名接受sevabertinib治療患者合併族群的安全性數據顯示，89%出現腹瀉，其中16%為第三級，首次發生的中位時間為四天。29%的患者出現肝毒性，其中3.1%為第三級、0.3%為第四級。SOHO-01試驗中33%的患者發生嚴重不良反應，最常見者為腹瀉（3.7%）、嘔吐（3.7%）、呼吸困難（3.1%）、肺炎（2.6%）及胸腔積液（2.1%）。單一患者（0.5%）發生一起致命的腦梗塞不良反應。

該標籤亦載有關於間質性肺病／肺炎（4名患者，1.4%）、左心室功能障礙、眼部毒性（17%患者）及胰酶升高的警告，其中脂肪酶升高見於48%的患者，包括13%為第三級。Sevabertinib為CYP3A受質，並屬弱至中度CYP3A抑制劑，因此應避免與強效CYP3A抑制劑或誘導劑併用。

適用範圍狹窄。該適應症僅涵蓋經FDA授權檢測確認的HER2酪胺酸激酶結構域活化突變，並不擴及HER2蛋白過度表現或基因擴增，因其屬不同的生物標記。這項區別使診斷時的分子剖析成為治療選擇的前提，此一工作流程的改變讓專科藥師與病理學家更早進入照護路徑。

拜耳公布2025財年集團銷售額為456億歐元，研發支出為58億歐元，員工約88,000人。該公司未披露HYRNUO的美國標價，亦未提供一線適應症的銷售高峰預估。拜耳的腫瘤事業涵蓋已上市的前列腺癌產品，以及一款獲准用於NTRK融合陽性腫瘤的TRK抑制劑，同時還有處於開發階段的標靶放射性核素與免疫腫瘤學計畫。

商業前景的關鍵在於SOHO-02的數據讀出速度，以及其是否證實上述緩解數據。若確認性試驗失敗，一線標籤將面臨撤銷或縮窄，這正是FDA於2026年9月撤銷Krazati／Erbitux用於KRAS G12C突變型大腸直腸癌批准時所採用的相同監管機制。投資人將關注SOHO-02的收案里程碑，以及拜耳腫瘤業務營收指引的任何更新。

本文僅供參考，不構成投資建議。