Beam Therapeutics 獲 FDA 批准 BEAM-304 治療苯酮尿症 IND，股價上揚 5%

Beam Therapeutics 獲得美國食品藥物管理局（FDA）核准，得以針對苯酮尿症（PKU）患者啟動 BEAM-304 的第一/二期臨床試驗，將其肝臟標靶鹼基編輯平台推向第二項臨床適應症。這家總部位於麻薩諸塞州劍橋市的公司股價因此上漲 5%。

苯酮尿症是一種遺傳性代謝疾病，在美國約每 1 萬至 1.5 萬名新生兒中出現一例，由 PAH 基因突變導致苯丙氨酸毒性積累所引起。目前的標準治療包括嚴格的終身低蛋白飲食及醫療食品，藥物選擇有限，例如 BioMarin Pharmaceutical 的 Kuvan（沙丙蝶呤），但僅對部分仍有殘餘酶活性的患者有效。BEAM-304 採用腺嘌呤鹼基編輯技術，直接在肝細胞中修正潛在的基因突變，提供一次性治療的可能。

此次 FDA 批准之前，Beam 已於 5 月 18 日在美國胸科學會國際會議上公布了 BEAM-302 用於 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的第一/二期更新數據。首席醫學官 Amy Simon 當時表示，這些數據支持以一次性基因編輯療法從「疾病根源」治療 AATD，公司計劃在 2026 年下半年啟動關鍵性 cohort。試驗研究員 John Hurst 在結果顯示單次給藥即可恢復 AAT 功能後，稱此方法為「典範轉移」。

Beam 的平台採用 CRISPR 鹼基編輯器，能夠在不產生雙鏈斷裂的情況下進行單一 DNA 字母的改變，該公司正將這項技術應用於多種肝臟疾病。苯酮尿症計畫進入了一個競爭激烈的領域，雖有其他開發商投入基因療法，但目前尚無獲批的基因藥物可用於治療此疾病。2025 年全球苯酮尿症治療市場估值約為 12 億美元，主要由飲食管理產品所驅動。

根據最新季度財報，Beam 持有約 11 億美元現金，足以支撐多項臨床數據讀出。該公司在一年內將兩項肝臟標靶計畫推進至臨床階段，鞏固了其在基因醫學領域的地位。投資者正密切關注驗證性數據，以確認鹼基編輯能否成為鐮刀型紅血球疾病之外的治療模式。正在開發 CRISPR 療法用於甲狀腺素運載蛋白類澱粉沉積症的 Intellia Therapeutics，是肝臟標靶基因編輯領域的主要同業。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。