Capricor Deramiocel 的 PDUFA 日期延後三個月至 11 月 22 日

Capricor Therapeutics 表示，美國食品藥物管理局（FDA）在該公司提交額外的 HOPE-3 數據後，已將 Deramiocel 的 PDUFA 日期延後三個月至 2026 年 11 月 22 日。

Capricor 執行長 Linda Marbán 表示：「憑藉 HOPE-3 額外一年的追蹤數據，我們現在擁有評估裘馨氏肌肉萎縮症（DMD）上肢功能最全面的臨床數據集之一。」

此次修訂包括第三期 HOPE-3 試驗的 24 個月開放標籤延伸數據，以及額外的穩健性分析，用以支持一項聚焦於上肢功能的精簡建議適應症，而上肢功能正是該試驗的主要終點。HOPE-3 招募了 106 名年齡在 10 歲及以上的 DMD 男童與年輕男性，結果顯示在上肢整體表現 2.0 分數方面，相較於安慰劑組具有 4.55% 的優勢（P=.029）。FDA 生物製品評價與研究中心將此次提交歸類為重大修訂。

此次延後是在 7 月諮詢委員會以 9 比 3 的票數否決 Capricor 最初尋求的心肌病變適應症之後作出。精簡後的適應症將治療範圍縮小至上肢功能保存，此一轉變可能影響標籤所覆蓋的患者範圍。新的 PDUFA 日期為 11 月 22 日，給予該機構額外三個月完成審查。

HOPE-3 同時達成了關鍵的次要心臟終點。治療在左心室射血分數方面產生了具有統計學顯著性的益處，與安慰劑相比的絕對治療差異約為 2.4%（P=.041）。在擁有可評估心臟 MRI 掃描結果的患者中，Deramiocel 使心肌纖維化進展平均減少 3.00 個受影響的心臟分段（95% 信賴區間，-5.50 至 -0.51；P=.022）。

FDA 與 Capricor 在如何解讀上肢數據方面存在分歧。機構審查人員依據較早的預先指定統計計畫，計算出平均差異為 0.66 分，p 值為 0.24；而 Capricor 依據較晚的計畫進行的分析則得出 4.55% 的差異，P 值為 .029。此一統計爭議正是 7 月細胞、組織與基因療法諮詢委員會會議的核心議題。

Deramiocel（CAP-1002）由同種異體心臟球衍生細胞組成，這些細胞分泌外泌體，促使巨噬細胞採用癒合表型。該療法在美國擁有孤兒藥、再生醫學先進療法（RMAT）及罕見兒童疾病指定資格。DMD 影響美國約 1.5 萬人，主要為男童，心肌病變是主要死因之一。在各項研究中，Deramiocel 維持了良好的安全性概況，HOPE-3 中治療組與安慰劑組之間在嚴重不良事件方面沒有失衡。

Capricor 報告第二季淨虧損為 4,070 萬美元，截至 6 月 30 日擁有 2.379 億美元的現金及有價證券。該公司在等待 FDA 決定期間已放慢商業化準備支出。7 月的 FDA 生物研究監測檢查產生了一項 Form 483 觀察結果，涵蓋標準作業程序及供應商監督。

三個月的延後為 Capricor 股東帶來了監管不確定性，他們現在面對的是 11 月 22 日的決定日期，而非 8 月 22 日。正面的結果可能使 Deramiocel 成為首款獲批用於 DMD 的細胞療法，然而縮窄的適應症將標籤範圍限定於上肢功能。

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