Capricor面臨FDA專家小組審查 Deramiocel 股價暴跌67%後

Capricor Therapeutics在股價暴跌67%後，於7月29日FDA專家小組會議前為其杜氏肌肉營養不良症療法Deramiocel辯護。

「我們的結果是依據最終分析計畫——SAP 3.0版本所制定，該版本在解盲前已定稿，」Capricor執行長Linda Marbán在一份聲明中表示。

FDA審查員指出，Hope-3三期臨床試驗未能達到預先設定的主要與次要療效終點，在12個月後Deramiocel與安慰劑之間未發現統計學上顯著的差異。審查員也對統計分析計畫的變更提出質疑，指出最終SAP並未在該公司提交生物製劑許可申請前送交審查。Capricor則反駁稱，FDA的簡報資料引用的是SAP 1.1版本，這是一份未簽署且不完整的內部草稿，在加入B隊列後已成為過時文件。

諮詢委員會的建議將影響FDA於8月22日的PDUFA裁決，該裁決將決定Capricor能否將其唯一處於晚期階段的資產商業化。該公司還簽訂了一份位於聖地牙哥、占地17.1萬平方英尺的總部租約，該租約以FDA於2026年12月31日前批准為條件。

細胞、組織與基因療法諮詢委員會將審查Capricor為Deramiocel提交的BLA。Deramiocel是一種異體心臟來源細胞療法，用於治療杜氏肌肉營養不良症患者的心肌病變。目前尚無FDA批准的藥物專門針對該疾病惡化時所引發的心臟病。

Capricor表示，Hope-3三期試驗結果顯示，在衡量上肢功能的主要終點上具有統計學上的顯著益處，並對心臟功能有輔助改善作用。該公司在官網上發布了簡報投影片，為會議前的討論定調。

Deramiocel已獲得FDA和歐洲藥品管理局授予的孤兒藥資格，同時在美國獲得再生醫學先進療法認定，在歐洲則獲得先進療法醫藥產品認定。該公司表示，其資金足以維持運營至2027年第四季。

在經歷67%的單日跌幅（為該股史上最大跌幅）後，CAPR股價交易接近2025年12月以來的最低水準。在專家小組會議召開前，該股可望迎來五週以來的首次週線收紅。

諮詢委員會的投票結果將為8月22日的FDA裁決定調，並決定Capricor能否從臨床階段開發商轉型為商業企業。投資人將密切關注7月29日的會議，關注專家小組對Deramiocel療效的評估，以及已成為審查核心焦點的統計分析爭議。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。