Capricor股價翻倍，FDA同意審查杜氏肌肉萎縮症藥物數據

Capricor Therapeutics股價在盤前交易中漲逾一倍，此前FDA同意審查其杜氏肌肉萎縮症藥物deramiocel的新數據。

「諮詢委員會的結果並非我們所期望的，」Capricor執行長Linda Marbán表示。「完整數據集隨後已在《The Lancet》期刊上發表，並經過廣泛且獨立的同儕審查，我們仍然相信Deramiocel存在獲得批准的途徑。」

該股盤前交易價格為9.02美元，較週四收盤價4.21美元上漲114%，使這家總部位於聖地牙哥的公司市值達到約2.43億美元。FDA願意審查新數據的時間點，恰在8月22日deramiocel的PDUFA目標行動日期之前。Deramiocel是一種異體細胞療法，Capricor現尋求批准其用於改善DMD患者上肢骨骼肌功能，而非最初申請的心肌病變適應症。

該公司納入106名患者的HOPE-3三期臨床試驗達到了主要終點，與安慰劑相比，上肢功能衰退速度減緩54%（PUL 2.0，p=0.03）。但FDA諮詢委員會於7月29日以9比3的投票結果，認為證據不支持deramiocel對DMD相關心肌病變的療效，此前監管機構批評了試驗後對統計分析計畫的修改。該股於7月27日下跌64%至7.00美元，並於7月30日再跌36%至4.19美元。

Deramiocel由異體心肌來源細胞組成，這些細胞分泌外泌體，可引導巨噬細胞採取癒合而非促發炎的表型。該療法已獲得FDA授予的孤兒藥、再生醫學先進療法及罕見兒科疾病資格認定，其中最後一項可能使Capricor在獲得批准時有資格取得優先審查憑證。DMD在美國影響約15,000人，主要為男孩，心肌病變是主要死因。

這一監管逆轉對一家公司而言是一次劇烈轉折。該公司截至6月30日持有約2.379億美元現金，第二季淨虧損為4,070萬美元，每股虧損0.70美元。根據Simply Wall St數據，諮詢委員會投票後，分析師共識目標價從49.44美元下調至約4.38美元。此外，Capricor正與Nippon Shinyaku旗下NS Pharma部門就經銷協議陷入法律糾紛，同時因統計計畫變更的揭露問題面臨證券集體訴訟。

FDA決定審查新數據，使deramiocel在諮詢委員會受挫後獲得第二次獲得批准的機會，但8月22日的PDUFA日期仍是決定性事件。投資者將關注該機構是否接受上肢適應症，以及NS Pharma糾紛和訴訟將如何影響該公司的商業化路徑。

本文僅供參考，不構成投資建議。