FDA批准Padcev-Keytruda組合療法 膀胱癌復發風險降低47%

美國食品藥物管理局（FDA）批准輝瑞（Pfizer Inc.）與安斯泰來（Astellas Pharma Inc.）的Padcev（enfortumab vedotin）聯合默克（Merck）的Keytruda（pembrolizumab），作為所有適合手術的肌肉浸潤性膀胱癌成人患者的新輔助及輔助治療，無論患者是否適合接受 cisplatin 化療。

根據第3期EV-304臨床試驗（亦稱KEYNOTE-B15）的數據，該療法方案將腫瘤復發、惡化或死亡的風險，與標準療法吉西他濱加 cisplatin 化療相比降低了47%。風險比為0.53（95%信賴區間，0.41-0.70；p<0.0001），意味著接受該組合療法的患者在任意時間點發生上述事件的風險比化療組低47%。

「這項批准顯示，透過在術前新輔助與術後輔助階段均採用該方案，且無需使用含鉑化療，我們能顯著降低復發風險並改善整體存活率——有望提供一項新的標準療法。」杜克癌症研究所膀胱癌計畫主任暨EV-304試驗主要研究者Christopher Hoimes表示。

該組合療法同時顯示，與新輔助化療相比，死亡風險降低了35%（HR 0.65；95% CI，0.48-0.89；p=0.0029）。在進行手術時，接受Padcev加Keytruda的患者中有55.8%達到了病理學完全緩解——即手術檢體中未檢出癌細胞——而化療組為32.5%。在組合療法組中，估計有79.4%的患者在兩年內無事件發生，標準療法組則為66.2%。

此次擴大批准建立在2025年11月FDA僅限於不適合 cisplatin 患者的核准基礎之上，該核准依據EV-303試驗結果。EV-304試驗共納入808名先前未經治療的肌肉浸潤性膀胱癌患者，這些患者均適合接受含 cisplatin 化療且為根除性膀胱切除術的候選人。患者在手術前接受四個療程的Padcev加Keytruda新輔助治療，術後再接受五個療程的Padcev並繼續使用Keytruda；對照組則接受標準新輔助吉西他濱-cisplatin化療後進行手術。

任何原因導致的3級或以上不良事件，發生率在組合療法組為75.7%，化療組為67.2%。安全性特徵與先前的臨床經驗一致，未發現新的安全信號。Padcev帶有黑框警告，警示可能發生包括史帝芬強生症候群與毒性表皮壞死溶解在內的嚴重甚至致命的皮膚反應。

膀胱癌是全球第九大常見癌症，每年新增確診病例超過61.4萬例，其中美國約有8.5萬例。肌肉浸潤性膀胱癌約占所有膀胱癌病例的30%。即使在接受膀胱切除手術後，約有一半的患者仍會出現疾病復發。

這項批准標誌著近25年來首個獲准用於肌肉浸潤性膀胱癌（無論是否適合 cisplatin）的無鉑方案。Padcev加Keytruda已確立為晚期膀胱癌一線治療的標準療法。此次擴大適應症將可望治癒的治療領域開放給更廣泛的患者族群。輝瑞與安斯泰來將繼續在其他市場尋求法規核准，包括歐盟在內——該組合療法在歐盟已獲准用於不適合 cisplatin 的肌肉浸潤性膀胱癌患者。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。