美國 FDA 批准武田藥品的 oveporexton（Orzeyful）用於治療第一型發作性睡病，這是首款獲准用於此病症的食慾素受體 2 選擇性促效劑。兩項為期 12 週、共納入 273 名成人的試驗顯示，藥物可改善日間清醒度、減少猝倒，並在睡眠癱瘓、幻覺及夜間睡眠中斷等症狀上取得進展。這款每日兩次、每次 2 毫克的口服錠劑能恢復缺乏的食慾素活性，而非僅是掩蓋症狀。
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FDA 批准武田藥品 oveporexton，首款用於第一型發作性睡病之食慾素促效劑
美國 FDA 批准武田藥品（Takeda Pharmaceuticals）的 oveporexton（Orzeyful）用於治療第一型發作性睡病，這是首款獲准用於治療成人完整症狀範圍的食慾素促效劑。
FDA 藥物評估研究中心精神科部門主任 Tiffany R. Farchione 醫師表示：「長久以來，第一型發作性睡病患者必須以僅能處理部分症狀的療法，來應對這種複雜且終身的 Neuropsychiatric 疾病。這款新藥是首款影響疾病根本生物學機制的藥物，能將第一型發作性睡病視為一個整體來治療。」
此項批准基於兩項為期 12 週、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗，共納入 273 名第一型發作性睡病成人患者。服用 oveporexton 2 毫克的患者，其日間保持清醒的能力獲得改善，並回報日間嗜睡感大幅降低。治療同時也顯著減少猝倒發作次數，並在睡眠癱瘓、幻覺及夜間睡眠中斷等症狀上獲得改善。最常見的不良反應包括失眠、排尿頻率增加、尿急感及唾液分泌增加。停藥率偏低，且超過 95% 完成初始研究的參與者已納入正在進行的長期延伸試驗。
Oveporexton 為每日服用兩次、每次 2 毫克的口服錠劑。其作用機制為選擇性激活食慾素受體 2，以恢復缺乏的食慾素活性——這是第一型發作性睡病的根本成因，該疾病估計影響美國每 2,000 人中的 1 人。此藥物不應與強效 CYP3A 抑制劑併用。其安全性與有效性尚未在 18 歲以下患者中確立。
此項批准緊隨 2026 年 2 月授予的突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation）與優先審查（Priority Review）資格。Oveporexton 已被建議依《受管制物質法》進行列管，最終決定仍待緝毒局（DEA）裁示。
第一型發作性睡病是由於產生食慾素——一種調節清醒、睡眠與肌肉張力的化學信使——的腦細胞損失所致。目前的治療方法——興奮劑與羥丁酸鈉——存在濫用風險，且仍有許多患者在治療後感到嗜睡。Oveporexton 直接激活人體自身食慾素通常會刺激的同一受體，針對疾病機制而非僅是掩蓋症狀。
此項批准使武田藥品在食慾素促效劑類別中取得先發優勢。競爭對手 Alkermes 與禮來（Eli Lilly，於 2026 年 3 月收購 Centessa）正在第二型發作性睡病與特發性嗜睡症中測試類似藥物。此類藥物的更廣闊願景延伸至涉及嗜睡與疲勞的神經精神疾病，包括阿茲海默症與憂鬱症。
此項批准對武田藥品而言是一項重要的商業里程碑，該公司自先前候選藥物因肝毒性疑慮失敗後，投入超過十年開發食慾素促效劑。投資人將關注 DEA 的列管決定以及該藥物作為潛在龐大睡眠障礙治療新市場首個進入者的上市軌跡。
本文僅供資訊參考，不構成投資建議。
