FDA 逆轉 Regenxbio 基因療法拒絕決定，成兩個月內第三款罕見疾病藥物轉折

美國食品藥物管理局（FDA）將逆轉其對 Regenxbio Inc. 一款用於治療致命兒童腦部疾病之實驗性基因療法的拒絕決定，該公司週一表示，此為兩個月內第三次出現此類監管逆轉。

「在與 FDA 討論後，該機構已表示將接受我們重新提交生物製劑許可申請，」Regenxbio 首席醫療官 Steve Pakola 在一份聲明中表示。

該機構放棄了要求 Regenxbio 在其臨床試驗中設置安慰劑對照組的要求，而這項要求正是四個月前導致初始拒絕的原因。該療法針對的是黏多醣症第二型（又稱韓特氏症），這是一種罕見的 X 染色體連鎖遺傳疾病，影響約每十萬名男性新生兒中的一人。雖然武田藥品工業株式會社的 Elaprase 作為一種酶替代療法長期以來可供治療此病症，但該酶無法穿過血腦屏障，導致患有神經系統型態的兒童出現進行性認知衰退及早期死亡。

此次逆轉與 UniQure NV 的情況類似，該公司上週獲得提交亨廷頓舞蹈症基因療法的許可，此前該機構曾拒絕其申請。這一系列逆轉表明，FDA 對罕見疾病治療的立場可能正在發生轉變，這對於針對中樞神經系統疾病的基因療法管線具有重要影響。

Regenxbio 的療法 RGX-121 利用該公司的 NAV AAV9 載體平台，將功能性艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶基因直接遞送至大腦。此方法旨在解決導致神經元中糖胺聚醣毒性積累的潛在酶缺乏問題，進而引發神經退化。該療法設計為一次性給藥，旨在中樞神經系統中提供持續的酶生產。

該公司計劃在未來幾個月內重新提交申請。在 FDA 的優先審查框架下，決定可能在提交後六個月內出爐。

此事件的廣泛影響不僅限於 Regenxbio。FDA 願意重新考慮拒絕決定——特別是透過放寬安慰劑對照組要求——可能會為其他針對罕見神經系統疾病的基因療法開發商加速開發時程。Solid Biosciences、Voyager Therapeutics 以及 Sangamo Therapeutics 等致力於中樞神經系統基因療法的公司，可能受益於更靈活的監管環境。

此外，此逆轉發生之際，FDA 正面臨領導層變動。據《華爾街日報》報導，前政府任命的高階官員在近幾個月內辭職或被解僱。前 FDA 局長 Marty Makary 曾在國家電視台上公開貶低 UniQure 的基因療法，隨後該機構才出現最新逆轉。

此次逆轉消除了 Regenxbio 的一項重大監管障礙，該公司在納斯達克以股票代碼 RGNX 進行交易。該公司通往市場的道路現在取決於成功重新提交申請及 FDA 審查，根據優先審查機制，預計在提交申請後六個月內會做出決定。

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