Key Takeaways:
- Immix Biopharma 的 NXC-201 在治療晚期 AL 型澱粉樣變性的 2 期臨床試驗中顯示出 95% 的完全緩解率，20 名患者中有 19 名產生緩解。
- 所有達到完全緩解的患者均在一年內實現緩解，且至今未觀察到復發，表明療效持久。
- 公司計劃進行 3 期試驗，並預計在 2027 年 3 月前使用為期一年的隨訪數據支持生物製品許可申請（BLA）的提交。
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Immix Biopharma 澱粉樣變性試驗緩解率達 95%，股價飆升
Immix Biopharma Inc. (IMMX) 報告稱，其治療復發/難治性 AL 型澱粉樣變性的 CAR-T 療法 NXC-201 在 2 期臨床試驗中實現了 95% 的完全緩解率。澱粉樣變性是一種會導致器官衰竭的罕見疾病。NEXICART-2 研究中首批 20 名患者的結果代表了在治療這種棘手疾病方面取得的重大進展。
「作為 AL 型澱粉樣變性的潛在前線療法，我們相信 NXC-201 有潛力將通常需要 2 年的治療轉變為一次性治療，」Immix Biopharma 總裁兼首席財務官 Gabriel Morris 在一份聲明中表示。
中期數據顯示，在 20 名接受過中位數為四線前期治療的重度經治患者中，有 19 名實現了完全緩解 (CR)。此前四名微小殘留病 (MRD) 陰性（衡量深度緩解的指標）的患者全部轉為完全緩解。所有完全緩解均在給藥後一年內實現，且目前未見實現完全緩解的患者出現復發。
這些結果使 NXC-201 成為 AL 型澱粉樣變性的潛在變革性療法。在該疾病中，免疫系統產生的毒性輕鏈會損害心臟、腎臟和肝臟。根據 Grand View Research 的數據，澱粉樣變性治療市場在 2017 年的價值為 36 億美元，預計到 2025 年將達到 60 億美元。基於這些強勁的結果，ImmixBio 計劃針對初診患者啟動一項多中心、隨機的 3 期試驗，並預計在 2026 年 9 月下旬發佈下一次數據更新。
批准路徑
NXC-201 是一種 CAR-T 細胞療法，通過靶向 B 細胞成熟抗原 (BCMA) 來消除毒性蛋白質的來源。這種方法訓練患者自身的免疫系統來對抗疾病。該療法已獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 授予的突破性療法認定、RMAT 認定和孤兒藥認定，凸顯了其解決重大未滿足醫療需求的潛力。
該公司目前正專注於商業化路徑。管理層表示，預計將在 2027 年 3 月底前提交這項包含 45 名患者研究的一年隨訪數據，公司認為這將足以支持向 FDA 提交生物製品許可申請 (BLA)。分析師對 IMMX 的目標價中值為 20 美元，反映出對該藥物前景的樂觀情緒。
本文僅供參考，不構成投資建議。
