英矽智能第三期臨床首位患者給藥，03696.HK 沽空金額達5,437萬美元

英矽智能在一項320名患者的第三期試驗中為首位患者施用Rentosertib，這是生成式AI發現的藥物迄今在人體測試中推進得最遠的一步。

這家香港上市公司（03696.HK）表示，首位患者已在北京協和醫院接受該藥物，上海肺科醫院同日亦入組首位受試者。該研究的主要研究者、北京協和醫院徐作軍教授表示：「由AI驅動的靶點TNIK，此前從未被證實與纖維化相關。」他補充道：「從啟動第三期臨床到最終獲得監管批准，在條件順利的情況下需要三到四年。」

該試驗名為GENESIS-IPF-3（NCT07687459、CTR20262475），是一項為期52週、隨機、雙盲、安慰劑對照的研究，在中國47家中心開展。主要終點為用力肺活量（FVC）的年下降率，這是衡量肺功能的標準指標；關鍵次要終點為首次疾病進展事件的時間。Rentosertib是一款靶向TNIK的小分子藥物，TNIK是一種其活化會驅動肺部病理性纖維化的蛋白。美國食品藥品監督管理局於2023年2月授予其治療IPF的孤兒藥資格認定。

特發性肺纖維化在全球影響約500萬人，中位存活期為三到四年。已獲批的抗纖維化藥物可減緩進展，但無法阻止或逆轉病情。英矽智能於2025年發表在《自然醫學》上的第二期a階段數據顯示，在12週內呈現出劑量依賴性的療效趨勢。

花旗指出六種衰老時鐘，但數據集僅有42名患者

另外，花旗研究表示，對Rentosertib的分析提供了首個直接的臨床生物標記證據，顯示在六種獨立開發的衰老時鐘上可能實現生物年齡逆轉。該行維持英矽智能為其AI藥物研發子行業的首選股。這項基礎研究發表於《自然生物技術》，分析了42名患者為期12週的數據，發現服藥者的生物學年齡評分比安慰劑組年輕三到四歲，其中一例顯示年輕六年。英矽智能創辦人兼聯席首席執行官Alex Zhavoronkov稱這一發現是「疾病治療的額外收穫」，並提醒「我們尚不清楚這意味著什麼」。

其局限性相當明顯。所有受試者均患有IPF，而該疾病本身就會改變許多用於衡量生物衰老的蛋白質，因此肺部疾病的改善可能解釋了這些蛋白質變化。這些結果依據的是血液蛋白模式，而非已證實的壽命或健康壽命的延長。花旗自身對50位美國研發高管的調查發現，僅10%預期AI會對第三期試驗產生實質影響，而有70%預期最大的收益來自靶點識別。

沽空者建立5,437萬美元頭寸

根據AASTOCKS數據，截至9月9日收盤，03696.HK的沽空總額為5,437萬美元，相當於成交額的4.74%。該股當日上漲1.2%，即0.65港元。這一頭寸反映了該催化劑的二元性質：第三期臨床數據的讀出尚需數年，而試驗52週的治療期意味著主要終點最早也要到2027年才會進行測量。

其商業圖景比臨床時間表更為強勁。英矽智能公布2026年上半年營收約1.06億美元，同比增長287%，並自2025年12月30日上市以來實現首個盈利半年度，經調整淨利潤超過5,100萬美元。2026年已公布的合作交易價值約達73億美元，使2021年以來的累計合作價值升至約110億美元，合作夥伴包括禮來、施維雅、武田及SK生物製藥。公司在2026年前九個月提名了九個開發候選藥物。

對持股者而言，此次給藥里程碑使Rentosertib從已發表的第二期a階段結果推進至註冊性研究，但這並未降低該資產的風險——47家中心共320名患者的入組人數才是需要追蹤的數字，而完成全部入組是下一個可見的檢查點。投資者將關注入組進展及任何中期數據披露，主要FVC終點的讀出預計不會早於2027年。

本文僅供參考，不構成投資建議。