Ionis Pharma 臨床失敗股價暴跌23%，股東調查接踵而至

Ionis Pharmaceuticals Inc. 因實驗性心臟疾病療法後期試驗失敗，市值蒸發 33 億美元，並引發股東權益調查，關注該公司是否對該研究的設計方式保持透明。

主導此次調查的 Hagens Berman 合夥人 Reed Kathrein 表示：「調查的重點在於 Ionis 及其管理層最早何時得知試驗數據或其設計存在明顯問題，以及他們是否對投資人保持了足夠的透明度。」

這項名為 CARDIO-TTRansform 的第三期臨床試驗，測試了 eplontersen 用於治療轉甲狀腺素類澱粉沉積症心肌病變（ATTR-CM）——一種罕見的心臟疾病。Ionis 及其合作夥伴 AstraZeneca 表示，該藥物在超過 80% 患者已接受穩定劑治療的患者群體中，未能提供統計學上顯著的益處——其中 57% 在基線時即接受治療，另有 24% 在試驗期間開始用藥。該股在 7 月 9 日大跌 20.19 美元，收於約 67 美元，創下單日最大跌幅。

此次失敗使 Ionis 產品線中一個潛在的收入來源被移除。這家總部位於加州卡爾斯巴德的公司正從研發授權模式轉型為商業化階段的生技公司。Ionis 目前押注於 Tryngolza（olezarsen），該藥已於 6 月獲得美國食品藥物管理局擴大批准，用於治療嚴重高三酸甘油脂血症，開啟一個超過 300 萬名患者的市場。該公司報告第一季營收為 2.46 億美元，較去年同期增長 86%，並將淨虧損從 1.46 億美元收窄至 1.18 億美元。

此次挫折為 Ionis 剩餘的後期產品線帶來了更大壓力。美國 FDA 已接受其用於治療 Alexander 病（一種罕見神經系統疾病）的 zilganersen 新藥申請，並授予優先審查資格；此外，與 Novartis 合作的 pelacarsen 預計將公布第三期臨床數據，該藥針對 Lipoprotein(a) 作為心血管風險因子。Cathie Wood 旗下的 ARK Genomic Revolution ETF 在股價下跌後買入了 1530 萬美元的 Ionis 股票，押注該公司的長期前景。截至第一季末，Ionis 持有 19 億美元現金，低於先前的 27 億美元，部分原因為可轉換債券到期。該公司預計在 2028 年前實現現金流損益兩平。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。