美國FDA核准Ionis Pharmaceuticals的ZANVASTRO（zilganersen），作為首款用於兒童及成人亞歷山大病（Alexander disease）患者的疾病修飾療法。此項核准基於臨床試驗數據顯示步態速度統計學上顯著的穩定效果，同時為Ionis帶來優先審查憑證（Priority Review Voucher），並使其在超罕見疾病市場中佔據獨家地位。
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Ionis ZANVASTRO獲FDA批准，成為3百萬分之一罕見疾病AxD的首款療法
美國FDA批准Ionis的ZANVASTRO（zilganersen）作為首款治療亞歷山大病（AxD）的藥物，臨床試驗數據顯示，與對照組相比，步態速度改善幅度達33.3%。
Ionis執行長Brett P. Monia表示：「今天ZANVASTRO的核准，為亞歷山大病患者及其家屬開啟了新篇章。他們長期以來面對這種持續惡化且往往致命的疾病，卻一直沒有治療選擇。」
此項核准涵蓋患有亞歷山大病（AxD）的兒童及成人患者。AxD是一種超罕見神經系統疾病，全球發病率約為100萬至300萬分之一。ZANVASTRO 50毫克經由鞘內注射，每季給藥一次。註冊試驗在5歲及以上患者中達成主要療效指標，在第61週的10公尺步行測試中，最小平方平均差異達33.3%（p=0.041）。2至4歲患者在粗大動作功能測量-88（Gross Motor Function Measure-88）上顯示改善，次要及探索性終點——無論是患者報告或臨床醫師報告的結果——均一致顯示藥物有利。大多數不良事件為輕度或中度，ZANVASTRO組發生嚴重治療相關事件的頻率低於對照組。
此項核准標誌著Ionis從其神經科學管線中首次獨立推出的產品，也是該公司今年第二次獨立上市。FDA同時授予罕見兒童疾病優先審查憑證（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher），這是一項可轉讓的激勵措施，可加速未來申請案的審查時程，或可出售。ZANVASTRO將於未來數週在美國上市，患者支持服務將透過Ionis Every Step計劃提供。今年6月，Ionis已將美國以外的權利授權給Recordati，預計歐盟及日本的法規送件將於2027年進行。
AxD由GFAP基因的致病性變異所引起，導致星狀膠質細胞中膠質纖維酸性蛋白（glial fibrillary acidic protein）過度產生並毒性蓄積，隨著時間推移損害神經元及髓鞘。該疾病通常在症狀出現後14至25年內導致死亡。ZANVASTRO是一種靶向RNA的反義寡核苷酸（antisense oligonucleotide），設計用於從源頭減少GFAP的產生，從根本治療疾病機制，而非僅是症狀管理。
這項關鍵試驗共招募54名年齡介於1.5歲至53歲的參與者，橫跨8個國家的13個臨床中心，多數參與者為兒童，反映AxD多於幼年發病的特性。參與者以2：1的比例隨機分組，分別接受ZANVASTRO或對照治療，經歷60週的雙盲期。常見不良反應包括嘔吐、背痛、咳嗽、頭痛及腰椎穿刺後症候群，部分患者出現無菌性腦膜炎，依仿單標示需進行臨床評估。
此項核准使Ionis在一個目前沒有既有治療選項的疾病領域中取得獨家商業地位，而優先審查憑證則為其資產負債表增添一項具潛在價值的可轉讓資產。投資人將關注該公司於美東時間9月4日上午10點舉行的網路研討會，以了解上市評論及2026會計年度剩餘時間的任何更新商業指引。
本文僅供資訊參考，不構成投資建議。
