Moleculin 報告 AML 試驗緩解率達 40%，但面臨資金枯竭

Moleculin Biotech 的主導候選藥物 Annamycin 在針對難治性急性髓系白血病（AML）的一項關鍵試驗的早期數據中顯示出 40% 的綜合完全緩解率。這一結果顯著優於歷史基準，但由於公司現金供應迅速減少，前景仍不明朗。

「我們在今年早些時候報告的令人印象深刻的初步設盲緩解數據趨勢在 45 名受試者的設盲數據中得到了延續，」Moleculin 董事長兼首席執行官 Walter Klemp 表示，「這一趨勢支持了我們的信念，即 Annamycin 有潛力顯著改善復發性或難治性 AML 患者的預後。」

這些數據來自 Phase 2B/3 MIRACLE 試驗，該試驗正在評估 Annamycin 聯合阿糖胞苷用於一線治療失敗患者的療效。初步 40% 的緩解率遠高於目前此類病例的標準療法——單獨使用阿糖胞苷約 17% 至 18% 的歷史緩解率。試驗中超過 30% 的患者之前曾接受維奈克拉（venetoclax）治療失敗，這是一個極具挑戰性的治療群體。

對於投資者而言，令人振奮的臨床結果被公司的財務狀況所抵消。由於現金流僅能支撐到 2026 年第三季度，Moleculin 在接近其最重要的臨床里程碑（包括 2026 年 6 月底前的關鍵數據揭盲）之際，面臨著確保額外融資的緊迫需求。

Annamycin 的臨床潛力

Annamycin 是下一代蒽環類藥物（一種強效化療藥物），旨在保持高效力的同時，避免限制目前療法使用的心臟毒性。MIRACLE 試驗是一項全球性、適應性設計的臨床研究，設有兩組不同劑量的 Annamycin 聯合阿糖胞苷組，以及一組阿糖胞苷聯合安慰劑的對照組。

公司已為該項目制定了一系列關鍵里程碑。在 2026 年第二季度完成首批 45 名受試者的數據揭盲後，Moleculin 預計將於 2026 年第三季度完成該研究包含 90 名受試者的 Part A 部分招募，隨後進行數據揭盲。公司計劃在 2026 年下半年啟動試驗的 Part B 部分，目標是在 2028 年向 FDA 提交滾動新藥申請（NDA）。除 AML 外，Moleculin 還在開發用於腦腫瘤和胰腺癌的 WP1066，以及用於病毒和其他癌症的 WP1122。

財務狀況與現金流風險

Moleculin 截至 2026 年 3 月 31 日的第一季度財報凸顯了其臨床項目的成本。研發費用從 2025 年同期的 0.034 億美元增至 0.054 億美元，這主要是由歐洲 MIRACLE 試驗的成本驅動的。行政及一般費用穩定在 0.025 億美元。

該公司報告本季度淨虧損為 0.128 億美元。期末持有的現金及現金等價物為 0.103 億美元。雖然 Moleculin 在本季度通過總收益籌集了約 0.083 億美元，但管理層表示，目前的現金狀況預計僅能維持運營至 2026 年第三季度。公司的 8-K 文件明確指出，「將需要大量額外融資，且公司目前尚無融資承諾」，這使得公司在實現臨床成功與獲取生存資金之間展開了一場高風險的賽跑。

本文僅供參考，不構成投資建議。