諾華Itvisma獲歐盟批准 SMA患者功能評分提升2.39點

歐盟委員會已批准諾華（Novartis AG）旗下Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用於兩歲及以上兒童、青少年及成人5q脊髓性肌肉萎縮症患者，使其成為歐盟首個針對此廣泛患者群體核准的基因替代療法。

SMA Europe執行長Nicole Gusset表示：「這為正在尋找符合個人需求與情況的治療選擇的患者與家庭，帶來了新治療方案的可能。」

該核准涵蓋SMN1基因雙等位基因突變的患者，而此突變正是SMA的根本病因。Itvisma是固定劑量、一次性鞘內注射的療法，旨在取代缺陷基因，與其他現有療法的持續給藥方案截然不同。該療法無需根據年齡或體重調整劑量。

此決定將諾華在歐洲可治療的SMA患者群擴展至新生兒以外——新生兒原本即可使用該公司的靜脈注射基因療法Zolgensma。全球SMA估計每10萬人中約有1至2人患病，發生率約為每1萬名活產嬰兒中約有1例。

支持核准的臨床數據

歐盟委員會的決定得到了註冊性STEER研究以及支持性IIIb期STRENGTH試驗和I/II期STRONG試驗數據的支持。在STEER研究中，Itvisma在漢默史密斯功能運動量表上顯示出統計學上顯著的2.39分改善，且效果在52週的追蹤期間持續維持。STEER與STRENGTH兩項研究均顯示，對於未經治療及預先治療的患者均有臨床意義上的益處。

布拉格Motol與Homolka大學醫院兒科神經科神經肌肉中心主任Jana Haberlova教授表示：「維持或改善運動功能，對於患有SMA的較年長兒童、青少年及成人而言，可帶來有意義的改變。Itvisma在歐洲獲得批准是一項重要進展，因為它為更廣泛的患者群體帶來了新的基因替代療法選擇。」

據諾華表示，最常見的副作用包括上呼吸道感染、發燒、嘔吐、頭痛及肝臟酵素升高。

對諾華的意義

該核准使諾華在歐洲擁有一條涵蓋所有年齡層SMA患者的基因治療產品線——從接受Zolgensma治療的新生兒，到接受Itvisma治療的較年長兒童及成人。諾華國際總裁Patrick Horber表示：「藉由Itvisma，我們將進一步擴大一次性基因替代療法的可及性，服務於較年長兒童、青少年及成人，有望解決患者長期未獲滿足的需求。」

投資者將關注各歐盟成員國的定價與給付決定，這將決定該療法的商業推廣進程。諾華持有來自Nationwide Children's Hospital及REGENXBIO針對SMA治療之AAV9基因療法遞送技術的全球獨家授權。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。