Revolution Medicines 的 RASONQUE 將胰腺癌死亡風險降低 60%

Revolution Medicines 於8月26日獲得美國FDA批准 daraxonrasib（RASONQUE），這是首款廣泛 RAS 標靶胰腺癌療法，可將死亡風險降低 60%。

「這項批准讓醫生有信心，直接抑制 RAS 能為患者帶來顯著改善，並為治療轉移性胰腺癌患者提供了一種迫切需要的全新方法。」丹娜—法伯癌症研究所 Hale Family 胰腺癌研究中心主任、RASolute 302 試驗首席研究員 Brian M. Wolpin 醫學博士表示。

該批准基於第三期 RASolute 302 試驗，該試驗在六個國家的 59 個試驗中心招募了 500 名患者。daraxonrasib 組的中位總生存期達到 13.2 個月，而研究者選擇的化療組為 6.7 個月，風險比為 0.40（95% CI，0.30–0.53；p<0.0001），意味著死亡風險降低 60%。中位無惡化生存期為 7.2 個月對比 3.6 個月，確認的客觀緩解率為 31.6% 對比 11.2%。daraxonrasib 組中，3級或以上的治療相關不良事件發生率為 43.6%，而化療組為 57.5%；因治療相關不良事件而中止治療的比例分別為 1.2% 對比 11.2%。

Revolution Medicines 將 RASONQUE 以推薦的每日 300 毫克劑量定價為 30 天供應量 39,800 美元，並推出了名為 (ON) Path 的患者支援計劃。該公司正在進行另外兩項第三期試驗——針對一線轉移性疾病的 RASolute 303 和輔助治療領域的 RASolute 304——這可能將可觸及的市場擴展至每年約 5.5 萬名被診斷為轉移性胰腺腺癌的美國人之外。

美國FDA在「局長國家優先券試點計劃」下審查了該申請，在7月22日受理新藥申請後僅 35 天即授予批准，比使用者付費截止日期提前了 6.5 個月。「此藥在高度未滿足需求的領域展現了前所未有的結果。」FDA 腫瘤學卓越中心主任 Angelo de Claro 醫學博士表示。該機構還將該藥物納入 Project Orbis 計劃，允許國際監管機構同步審查。歐洲藥品管理局於7月開始分階段審查，歐洲腫瘤內科學會於8月發布了《臨床實踐指南快速更新》，建議對 RAS G12 突變腫瘤患者在化療進展後使用 daraxonrasib 單藥治療。

RASONQUE 無需伴隨診斷檢測，意味著有或無已識別 RAS 突變的患者均可接受治療。超過 90% 的胰腺導管腺癌腫瘤攜帶致癌性 RAS 突變，使得該通路成為此疾病中近乎普遍的治療靶點。

根據分析師共識數據，該公司股價在批准當日相對持平，覆蓋 Revolution Medicines 的 22 位分析師均給予該股「強力買入」評級，平均 12 個月目標價為 223.24 美元。市場反應平淡反映了市場對每月 39,800 美元定價下實際採用情況的疑慮。

該批准確認了 Revolution Medicines 圍繞 daraxonrasib 及其下一代 RAS 標靶候選藥物管線所建立的 RAS(ON) 多選擇性抑制劑平台。投資者將密切關注 RASONQUE 的初期處方趨勢以及 RASolute 303 和 304 的入組情況，這可能將該藥物的應用範圍擴展至一線和輔助性胰腺癌治療領域。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。