Rhythm Pharmaceuticals瞄準罕見肥胖症市場 Druckenmiller斥資收購76億美元生技公司

史丹利·杜肯米勒的Duquesne家族辦公室入股Rhythm Pharmaceuticals，這是一家專注於禮來與諾和諾德未觸及的罕見肥胖症領域的生技公司。

Rhythm Pharmaceuticals憑藉一項針對後天下視丘性肥胖的新FDA核准，將其可及市場擴大四倍至約2.8萬名患者，而這一利基市場正是禮來和諾和諾德的減重產品線未觸及的領域。

該公司第二季營收年增47%，達7,130萬美元，而根據監管文件顯示，由億萬富翁史丹利·杜肯米勒創立的投資公司Duquesne家族辦公室在該季度開始建倉該股票。

Rhythm旗下唯一獲核准的產品Imcivree，最初於2020年在美國獲准用於POMC缺乏症患者的慢性體重管理——這是一種導致持續飢餓的罕見遺傳疾病。該藥物於2022年獲得第二項適應症，用於Bardet-Biedl症候群——另一種與體重增加相關的罕見遺傳疾病。合計這些適應症涵蓋了美國和歐洲多達7,500名患者。3月針對後天下視丘性肥胖——即因控制飢餓的大腦區域受損而導致的體重增加——的核准，使目標患者群體在美國、歐洲和日本擴大至2.5萬至2.8萬人。

該公司亦在推進bivamegalon——一款針對後天HO的口服候選藥物，並在Prader-Willi症候群方面報告了正面的二期數據——該遺傳疾病影響美國2萬名患者，全球約40萬人。Rhythm股價對應市值為76億美元，52週股價區間為74.50美元至122.20美元。

一個GLP-1巨頭不會觸及的利基市場

禮來的Zepbound和諾和諾德的Wegovy針對的是常見肥胖症，這是一個以數千萬患者計的市場，年銷售額達數十億美元。Rhythm專注於罕見遺傳性和後天獲得性肥胖症，其總可及患者群僅為龐大市場的一小部分——但這也意味著公司幾乎不會面臨那些產品線圍繞GLP-1受體促效劑建構的製藥巨頭的競爭。

取捨在於規模。Rhythm第二季7,130萬美元的營收相較於禮來和諾和諾德減重產品線數十億美元的收入微不足道。但公司88.91%的毛利率反映了罕見疾病市場中可獲得的定價能力，在該市場中，專科藥物享有溢價報銷待遇。Imcivree透過皮下注射給藥，公司正在開發bivamegalon作為拒絕針劑患者的口服替代方案——此策略與禮來和諾和諾德推出的口服GLP-1藥物相呼應。

產品線擴張與杜肯米勒的小額押注

下一個潛在擴張領域是Prader-Willi症候群，Rhythm在該疾病上報告了正面的二期結果——此疾病會導致持續飢餓和肥胖。若獲核准，將為可及患者群增加美國2萬名及全球約40萬名患者，不過公司預計短期內不會獲得監管批准。

杜肯米勒的持倉規模不大——僅佔Duquesne家族辦公室投資組合的不到1%——但這位億萬富翁識別被低估生技機會的往績已吸引市場對該股的關注。Rhythm股價收於110.00美元，上漲0.99%，市值為76億美元。

該股承載著顯著風險。臨床挫折、監管延遲或針對罕見肥胖症的新進入者都可能壓縮公司估值。考慮建倉的投資者應在集中的產品線與利基市場中有限的競爭壓力之間進行權衡。先建立小額初始倉位，隨著公司達成臨床和商業里程碑再逐步加碼，這正呼應了杜肯米勒旗下公司的做法。

本文僅供參考之用，不構成投資建議。