中國兩起基因編輯試驗死亡事件揭露監管漏洞

中國在半個月內發生兩起基因編輯試驗死亡事件，引發外界質疑監管監督是否已跟上該國生物科技快速擴張的腳步，目前當局已對兩起案件展開調查。

「監管的目的不是阻礙科學研究，而是要杜絕魯莽的人體試驗，防止整個產業因個別惡性事件而停滯不前，」中國人民大學法學院教授石佳友向《新京報》表示。「受試者的生命與安全必須永遠優先於世界首例、期刊發表和學術突破。」

總部位於上海的輝大基因（HuidaGene Therapeutics）於8月5日披露，一名患有裘馨氏肌肉營養不良症的兒童在2025年8月接受其基因編輯療法HG302後死亡。該療法透過腺相關病毒（AAV）載體進行遞送。公司將死亡歸因於重度免疫反應引發的急性呼吸窘迫症候群，該反應係由高劑量AAV給藥所觸發。該患者是這項首次人體試驗的第四名也是最後一名參與者，試驗對象為4至8歲的男孩。

此項披露之前，另有一名6歲女童於2025年3月31日死亡，她曾在上海交通大學醫學院附屬新華醫院接受研究人員所稱的全球首例腦部定向基因編輯療法。這名患有斯奈德斯-布洛克-坎波症候群（Snijders Blok-Campeau syndrome）的女童死於血栓性微血管病變——一種微小血管內形成血栓的疾病。她的死訊直至7月23日《科學》（Science）期刊和《撤稿觀察》（Retraction Watch）發表調查報導後才被公開披露。

高劑量AAV載體存在已知風險

輝大基因表示，這起致命事件已透過醫院的倫理與研究監督流程，在「研究機構知悉後於適用通報時限內，依照優良臨床試驗規範」進行通報。分析報告已於1月送交同儕審查，結果將於發表後公布。

高劑量AAV給藥在全球其他臨床試驗中曾引發致命免疫反應，包括患有裘馨氏肌肉營養不良症的男童。該療法利用改造後的病毒將DNA編輯組件遞送至細胞，而輝大基因試驗中的患者接受了高劑量治療，公司稱此劑量觸發了嚴重的補體和細胞激素活化，進而導致急性呼吸窘迫症候群。

研究者發起試驗繞過國家監管

新華醫院案例凸顯了中國研究者發起試驗（IIT）體系缺乏透明度的問題。該體系允許大型醫院的研究人員在未經國家藥品監管機構核准的情況下測試新型療法。此類研究近年來激增，加速了細胞與基因療法的開發，為中國生物科技熱潮注入動能。

由上海交通大學醫學院神經科學家仇子龍領導的研究團隊宣稱，該試驗是同類研究的世界首例人體測試，女童是唯一的參與者。根據調查報告，已發表的論文未能披露先前非人類靈長類動物安全性研究中所觀察到的肝臟和腎臟損傷。新華醫院內部倫理審查認定女童的死亡與治療「確定相關」，但試驗負責人並未公開披露她的死訊，也未更新臨床試驗登錄資料。

2月，該研究團隊在《自然》（Nature）期刊發表了臨床前研究結果，卻未披露人體試驗或女童的死亡。7月29日，《自然》新增編輯聲明，表示已對該出版物及其數據提出關切。7月30日，該試驗在ClinicalTrials.gov上被標記為已終止，註記指出唯一參與者死於血栓性微血管病變，「一項經評估與試驗藥物確定相關的嚴重不良事件」。

上海交通大學醫學院於7月26日宣布成立專案小組調查此案。該校表示將對仇子龍發表的學術論文以及在新華醫院進行的臨床研究進行全面審查。

對投資人而言，這兩起死亡事件可能促使中國對基因治療和基因編輯臨床試驗提出更嚴格的合規要求。擁有AAV或基因編輯項目的公司——包括針對裘馨氏肌肉營養不良症和中樞神經系統適應症的公司——可能面臨負面市場情緒、潛在的試驗暫停、審批延遲以及審慎的估值。接連發生的死亡事件也可能拖累全球更廣泛的基因編輯和細胞治療領域，影響依賴類似遞送平台的臨床階段生物科技公司。

本文僅供參考，不構成投資建議。