uniQure 收束基因療法主軸，AMT-130 力拼 2026 年向 FDA 提交申請

uniQure 正重塑其基因療法策略，為亨丁頓舞蹈症候選藥物 AMT-130 尋找更快的監管路徑，同時將營運模式收窄至純研發。

uniQure 表示，在近期與美國 FDA 的 B 型會議後，其治療亨丁頓舞蹈症的基因療法 AMT-130 有望在 2026 年第三季前提交 FDA 審查，因為該機構已接受三年期第一/二期臨床數據，作為加速批准申請的主要依據。

「FDA 的回饋為 AMT-130 提供了更清晰的監管路徑，」uniQure 執行長 Matt Kapusta 表示。該機構指出，第一/二期研究的三年期數據可支持申請生物製劑許可並尋求加速批准，不過確認性試驗設計的共識仍有待達成。

該公司表示現金跑道可延續至 2029 年下半年，為監管審批過程提供財務靈活性。除亨丁頓舞蹈症外，uniQure 的管線還包括治療難治性內側顳葉癲癇的 AMT-260，首批低劑量組六名患者中有三名在第四至第六個月期間，致殘性癲癇發作頻率減少 79% 至 100%。治療法布瑞氏症的 AMT-191 則顯示 α-半乳糖苷酶 A 活性持續上升，且 Lyso-Gb3 水平穩定；截至 2 月 18 日，所有 11 名接受給藥的患者均已停止酵素替代療法。

監管路徑成為焦點

AMT-130 已獲得 FDA 的再生醫學先進療法、突破性療法及快速通道資格，反映亨丁頓舞蹈症領域高度未滿足的醫療需求——這是一種目前尚無核准的疾病修飾療法的疾病。該療法採用 uniQure 的 miQURE 基因沉默平台，運用一種微 RNA 來沉默亨丁頓基因以及具有潛在毒性的外顯子 1 蛋白片段。

FDA 傾向於在確認性研究中採用並行標準治療對照組，而非假手術對照組，這項細節將影響試驗設計的成本與時間表。uniQure 計劃在 2026 年第三季提交申請前，先完成監管共識的確認。

PTC Therapeutics 的 PTC518 計畫已獲得亨丁頓舞蹈症的快速通道資格，而 Wave Life Sciences 也為投資人提供了該領域的額外參考點。它們的存在凸顯了 uniQure 在推動 AMT-130 通過監管審查時所面臨的競爭格局。

更精簡的營運模式

uniQure 同時也在簡化其業務結構。在 2024 年將其商業製造業務出售給 Genezen 後，該公司於 2026 年進一步將 HEMGENIX 的製造職責直接轉移給 Genezen。剩餘的 HEMGENIX 供應及最低採購承諾預計在特定批次交付後終止，且不會影響來自 CSL Behring 的未來權利金或里程碑付款。

其結果是一個更加專注於研發的組織。Sarepta Therapeutics 擁有用於杜顯氏肌肉萎縮症的基因療法及外顯子跳躍治療等罕見神經肌肉產品組合，該公司的案例顯示執行力仍是基因醫學公司的核心所在。

對投資人的啟示

QURE 股價因監管前景更加明朗而出現反彈，但該股目前估值已反映 AMT-130 成功機率較高。與 FDA 進行的確認性試驗設計討論將是下一個重大催化劑，任何延誤或設計上的複雜情況都可能對股價構成壓力。亨丁頓舞蹈症以外的管線——治療癲癇的 AMT-260 及治療法布瑞氏症的 AMT-191——提供了選擇權，但仍在早期階段。憑藉可延續至 2029 年的現金跑道，uniQure 有執行時間，但接下來 12 個月的監管共識將決定目前估值是否合理。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。