Zevra Therapeutics 股價重挫 25%，EMA 再審查中否決 arimoclomol 用於尼曼匹克症 C 型

Zevra Therapeutics 股價在歐洲藥品管理局人用醫藥產品委員會（CHMP）再審查中否決 arimoclomol 用於尼曼匹克症 C 型（NPC）後，下跌 25.4%。

「縱向真實世界研究可提供有價值的見解，補充臨床試驗的發現，尤其在 NPC 這類超罕見疾病中尤為重要，」Zevra 一項新研究的首席作者、拉什大學醫學中心教授 Elizabeth Berry-Kravis 醫學博士表示。

人用醫藥產品委員會於 7 月 24 日發布這項不利意見，引發 Levi & Korsinsky 代表依賴 arimoclomol 核准狀態公開聲明的投資人展開證券調查。該股自公告前水平以來已下跌約 25%。

這項挫折緊隨美國食品藥物管理局（FDA）於 2024 年 9 月 20 日核准 MIPLYFFA（arimoclomol）與 miglustat 合併用於 NPC 之後發生。在第三期臨床試驗中，以 NPC 臨床嚴重度量表（唯一經驗證的該疾病進展評估工具）衡量，MIPLYFFA 在一年研究期間內相較安慰劑組阻止了疾病進展。

Zevra 於 8 月 3 日在《分子遺傳學與代謝》期刊發布來自美國早期取得計畫的四年真實世界數據，涵蓋 14 個試驗據點的 109 名參與者，其中包括 53 名成人（48.6%）——這是首篇已發表的 arimoclomol 在成人 NPC 患者中的真實世界評估。平均 arimoclomol 暴露時間為 820 天，71 名參與者（65.1%）同時接受 miglustat 治療。在第 1 年至第 4 年的追蹤期間，疾病嚴重度評分保持相對穩定，安全性觀察結果與既有概況一致。第三期試驗中常見的不良反應包括上呼吸道感染、腹瀉及體重下降，每項均發生在至少 15% 的接受治療患者中。

公司透過第二/三期試驗、開放標籤延伸研究、擴大取得計畫及一項兒科子研究，累積了全球超過 270 名 NPC 患者的五年以上治療經驗——這是迄今為止 NPC 領域最廣泛的臨床開發計畫。

計畫中的再審查保留了歐盟市場機會，但成功機率降低且時程不明。市場對 ZVRA 的公允價值估計介於每股約 12 美元至超過 80 美元之間，反映市場對歐洲營收潛力存在巨大分歧。公司近期獲利能力及低本益比仍是多方論點的核心要素。

CHMP 再審查結果將決定 Zevra 能否進入歐洲 NPC 市場——該藥物在歐洲持有孤兒藥品資格認定。投資人將密切關注未來數週的再審查時程及證券調查的任何進展。

本文僅供資訊參考用途，不構成投資建議。