AbbVie的Decnupaz获FDA批准，针对罕见癌症实现69%应答率

美国食品药品监督管理局（FDA）周三批准了艾伯维（AbbVie）的Decnupaz用于治疗一种超罕见血癌，69%的初治患者达到了复合完全缓解。

"这些强效且持久的缓解结果，为治疗选择有限的BPDCN患者带来了希望，"德克萨斯大学MD安德森癌症中心首席研究员兼教授Naveen Pemmaraju医学博士在一份声明中表示。

该批准基于CADENZA试验，这是一项单臂开放标签研究，共纳入84名患有母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤的成人患者。研究人群包括33名初治患者（其中22名为原发性BPDCN，11名伴有共存血液系统恶性肿瘤）以及51名复发或难治性患者。在初治组中，69%达到了复合完全缓解的主要终点（定义为完全缓解加临床完全缓解），中位随访21.5个月后中位持续时间为9.7个月。在复发或难治性组中，15.7%达到缓解，中位随访24.1个月后中位持续时间为9.2个月。

BPDCN每年在美国影响约500至1000名患者，侵袭性极强，累及皮肤、骨髓和淋巴结。CD123抗原在BPDCN细胞中过度表达，这为Decnupaz（一种抗CD123抗体药物偶联物）提供了治疗依据。这是首个可在门诊环境下启动的BPDCN抗体药物偶联物，相比唯一其他获FDA批准治疗该病的药物tagraxofusp（Elzonris）具有潜在优势。

处方信息包含一项针对肝毒性（包括肝静脉闭塞症）的黑框警告，以及对输液相关反应、水肿、亚硫酸盐过敏反应和胚胎-胎儿毒性的警告。Decnupaz每三周静脉给药一次。

据路透社报道，消息公布后，艾伯维股价在午后交易中上涨逾1%。该股年初至今已累计上涨约12%，跑赢标普500指数的医疗保健板块。

此次批准扩大了艾伯维的肿瘤学产品组合，使其拥有了首个针对血癌的抗体药物偶联物。投资者将关注初步销售数据以及该药是否可能标签扩展至其他CD123阳性恶性肿瘤。

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