Agios与Oscotec达成十亿美元ITP交易，license下一代SYK抑制剂cevidoplenib

Agios Pharmaceuticals Inc. 与韩国Oscotec达成许可协议，获得用于免疫性血小板减少症（ITP）的下一代口服SYK抑制剂cevidoplenib的独家全球权益。该药在美国的峰值销售额潜力高达十亿美元。

"Cevidoplenib是一种下一代SYK抑制剂，其独特设计旨在相比第一代SYK抑制剂提供更好的耐受性和持久性，"Agios首席执行官Brian Goff表示。"在具有临床意义的二期数据支持下，我们相信cevidoplenib有机会成为ITP的最佳治疗方案。"

Oscotec将获得2500万美元首付款，并有资格获得在美国和欧洲多达三个适应症中高达1.4亿美元的开发和监管里程碑付款，此外还有商业里程碑付款以及基于未来净销售额的高个位数至中等百分比的分层特许权使用费。Agios将承担所有未来开发和商业化的全部费用。Oscotec保留在三期数据公布后重新获得韩国独家权益的选择权。

该交易将Agios的罕见血液学产品组合从其已获批疗法mitapivat（PYRUKYND）扩展到ITP领域。ITP是一种罕见的自身免疫性血液疾病，全球约有20万人受其影响，其中美国有9万名成人患者。在这些患者中，约5万人患有需要治疗的慢性疾病，约2.4万人已超出初始治疗阶段。目前的标准化治疗方案存在局限性，包括起效延迟、缺乏持久疗效以及特定的不良事件，如血细胞减少和感染风险增加。

Cevidoplenib是一种高选择性SYK抑制剂，旨在阻断自身抗体介导的血小板破坏——这是ITP的主要驱动因素。SYK是一种参与抗体驱动免疫细胞激活的信号酶；通过靶向SYK依赖性通路，该药物旨在减少血小板清除并恢复血小板计数。其选择性旨在改善第一代SYK抑制剂在长期使用中的耐受性。FDA已授予cevidoplenib治疗ITP的孤儿药资格认定。

二期试验共入组60名血小板计数低于30,000/µL且至少接受过一种既往治疗后复发或难治的成人患者。患者按1:2:2的比例随机分配至安慰剂组、200 mg每日两次组或400 mg每日两次组，治疗持续12周。该人群接受过大量前期治疗——68.3%的患者接受过三种及以上既往治疗方案，68.3%的患者基线血小板计数低于15,000/µL，81.7%的患者为复发性疾病。

新的主要终点——在未使用急救药物的情况下，任何访视时血小板计数至少达到30,000/µL且较筛查值翻倍——未能达到统计学显著性。然而，在多个与ITP注册试验中使用的主要终点一致的次要终点中，观察到持久的血小板应答，包括至少连续两次血小板计数达到30,000/µL和50,000/µL。Cevidoplenib耐受性良好，最常见的治疗相关不良事件为一过性肝酶升高和胃肠道事件。未出现新的安全性信号。

Agios预计将在完成额外的化学、生产和管控工作后，于2028年上半年将cevidoplenib推进至三期临床开发。该公司表示，其2026年运营费用指引与2025年相比大致持平，不包括2500万美元的首付款。

该许可交易表明Agios有意在当前的丙酮酸激酶缺乏症和地中海贫血症重点领域之外，建立一个多元化的罕见血液学产品线。对投资者而言，关键催化剂将是三期临床数据的读出，这将决定cevidoplenib能否在美国约2.4万名缺乏足够治疗选择的后线ITP患者中占据有意义的市场份额。

本文仅供信息参考，不构成投资建议。