Argenx 旗下 Vyvgart 获 FDA 广泛批准，涵盖所有成年 gMG 患者

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准扩大 argenx SE 旗下 Vyvgart 和 Vyvgart Hytrulo 的标签范围，使其成为首个适用于所有成年全身型重症肌无力 (gMG) 患者的治疗方法。gMG 是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，会导致衰弱性肌无力。

“今天的批准意味着所有成年 gMG 患者，无论血清型如何，现在都可以从 VYVGART 的快速起效、持续的疾病控制和良好的安全性中获益，”argenx 首席医学官 Luc Truyen 表示。“对于临床医生来说，这简化了治疗决策，代表了在覆盖尽可能多 gMG 患者方面取得的重大进展。”

此次批准是基于 3 期 ADAPT SERON 研究，这是迄今为止针对缺乏常见抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体的 gMG 患者进行的最大规模试验。研究结果显示，患者的重症肌无力日常活动 (MG-ADL) 评分具有统计学意义上的显著改善，在第四周时，患者较基线平均改善了 3.35 分 (p=0.0068)。该治疗耐受性良好，安全性特征与之前的研究一致。

这一决定显著扩大了 Vyvgart 的目标市场，此前该市场仅涵盖约 80% 的 AChR 抗体阳性 gMG 患者。新标签增加了抗 MuSK 或抗 LRP4 抗体阳性患者，以及三阴性患者，这一群体在历史上常被排除在许多临床试验之外，且面临更高的疾病负担。

护理新标准

全身型重症肌无力会损害包括言语、视觉、吞咽和呼吸在内的基本生活环节。对于约 20% 没有 AChR 抗体的患者来说，诊断和管理一直特别具有挑战性。

“长期以来，无法检测到 AChR-Ab 的 gMG 患者一直被边缘化，感到被专门治疗其疾病的疗法排除在外，这导致了患者遭受更沉重的痛苦，”重症肌无力协会执行主任 Allison Foss 表示。“此次批准证实了没有 AChR-Ab 的 gMG 患者也能从靶向治疗中获益，为我们社区的成千上万患者带来了希望。”

Vyvgart 是一种新生儿 Fc 受体 (FcRn) 阻断剂，通过减少导致该疾病的循环 IgG 自身抗体数量来发挥作用。它以静脉输注 (Vyvgart) 和皮下注射 (Vyvgart Hytrulo) 两种形式提供。

扩大后的批准巩固了 argenx 在 gMG 领域的领导地位，预计将成为公司的重要增长驱动力。投资者将关注这一扩大患者群体中的初始销售放量情况，该公司已设立患者支持计划 My VYVGART Path 以促进获取。

本文仅供参考，不构成投资建议。