Beam Therapeutics涨5%，FDA批准BEAM-304针对苯丙酮尿症的IND申请

Beam Therapeutics获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可启动BEAM-304在苯丙酮尿症患者中的I/II期临床试验，这使其肝靶向碱基编辑平台进入第二个临床适应症。这家总部位于马萨诸塞州剑桥市的公司股价因此上涨5%。

苯丙酮尿症是一种遗传性代谢疾病，在美国约每1万至1.5万名新生儿中就有1例患病，由PAH基因突变导致苯丙氨酸毒性累积所致。目前的护理标准包括严格的终身低蛋白饮食和医用食品，药物选择有限，如BioMarin Pharmaceutical公司的Kuvan（沙丙蝶呤），仅对部分残留酶活性的患者有效。BEAM-304利用腺嘌呤碱基编辑技术直接在肝细胞中纠正潜在的基因突变，有望实现一次性治疗。

此次FDA的批准紧接Beam在5月18日美国胸科学会国际会议上公布BEAM-302针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症的更新版1/2期数据。首席医学官Amy Simon当时表示，这些数据支持使用一次性基因编辑疗法"从疾病根源"治疗AATD，公司计划在2026年下半年启动关键性队列研究。试验研究者John Hurst在结果显示单次剂量即可恢复AAT功能后，称该疗法为"范式转变"。

Beam的平台使用基于CRISPR的碱基编辑器，可在不造成双链断裂的情况下进行单碱基DNA更改，该公司正将该技术应用于多种肝脏疾病。PKU项目进入的竞争格局中包括其他开发商开发的基因疗法，但目前尚无获批的针对该病症的基因药物。2025年全球PKU治疗市场估值约为12亿美元，主要由膳食管理产品驱动。

根据最近一次季度报告，Beam持有约11亿美元现金，为其多项临床数据读出提供了充足资金。该公司在一年内将两个肝靶向项目推进至临床的能力，巩固了其在基因药物领域的地位。在该领域，投资者正密切关注概念验证数据，这些数据可能验证碱基编辑作为镰状细胞病之外的一种治疗模式的有效性。正在开发基于CRISPR的转甲状腺素蛋白淀粉样变性疗法的Intellia Therapeutics，是肝靶向基因编辑领域的主要同类公司。

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