BioMarin的Voxzogo助力身高年增长2.33厘米，瞄准新型侏儒症市场

(P1) BioMarin最畅销的药物Voxzogo显著改善了患有第二种侏儒症儿童的生长情况，这为其潜在的适应症扩展奠定了基础，此举可能增加数亿美元的销售额，但也面临着市场规模和新竞争的质疑。该药物使软骨发育低下（HCH）儿童的年生长速度提高了2.33厘米。

(P2) “看到生长方面的这些改善是我们多年来在没有治疗方案的情况下一直希望实现的里程碑，”该研究的主要研究者、国家儿童医院内分泌科主任Andrew Dauber在发布会上表示。“这些数据表明，我们可能正步入护理软骨发育低下儿童的新时代。”

(P3) 这项3期研究招募了80名3至17岁的儿童。在52周时，接受Voxzogo治疗的患者与安慰剂组相比，年化生长速度表现出高度统计学意义的改善。该试验还达到了关键的次要目标，显示出站立身高和臂展的显著增加，该公司指出这对于患者的独立性至关重要。

(P4) 凭借成功的试验数据，BioMarin计划于今年第三季度向美国提交监管审批，随后在欧洲提交。虽然分析师认为这些结果是一场胜利，但他们强调了开发针对症状较轻的HCH市场以及在规模更大的软骨发育不全市场抵御新对手的挑战，目前Voxzogo在该市场的主导地位正面临终结。

### 建立新市场

软骨发育低下（HCH）是由FGFR3基因突变引起的一种罕见遗传疾病，该突变减缓了软骨转化为骨骼的过程，导致短肢型侏儒症。它是软骨发育不全（ACH）的一种较轻形式，后者是最常见的侏儒症类型，Voxzogo于2021年首次获得FDA批准用于该症。由于其影响可能较轻，HCH可能直到童年后期才被诊断出来，正如Raymond James分析师Christopher Raymond指出的那样，治疗的“紧迫性”可能较小。

这些结果使BioMarin在HCH领域领先于竞争对手。然而，其核心ACH适应症的市场环境正在升温。两个月前，Ascendis Pharma的周制剂Yuviwel获得FDA批准，直接挑战了Voxzogo的每日给药方案。与此同时，BridgeBio在成功的3期试验后，计划在今年下半年为其口服药物infigratinib申请批准。

### 分析师展望与投资者影响

HCH领域的成功为Voxzogo系列产品提供了增量扩张，该系列在2025年的销售额为9.27亿美元。Evercore ISI分析师Cory Kasimov预计，新适应症可能产生6亿美元的峰值销售额，并指出BioMarin已为竞争对手设定了“相对较高的疗效门槛”。Raymond James估计，五年内美国的收入将达到更为保守的1.78亿美元，并有额外的国际销售额。

尽管如此，Leerink Partners的分析师仍保持谨慎，他们在报告中写道，“仅靠HCH的成功不太可能完全抵消ACH领域日益增长的竞争压力。”他们还指出，BioMarin需要“提高疾病意识并优化诊断流程”，以针对诊断率较低的HCH人群。受此消息影响，BioMarin股票（BMRN）上涨，因为积极的数据降低了该计划扩张的风险。在竞争环境不断变化的情况下，该公司建立HCH市场的能力将是实现该药物全部潜力的关键。

本文仅供参考，不构成投资建议。