Celcuity 股价因乳腺癌 3 期试验获胜大涨 15%

(Sam Goldstein 对本文亦有贡献)

Celcuity Inc. (纳斯达克股票代码：CELC) 在宣布其在研药物 gedatolisib 在 3 期试验中实现了统计学显著且具有临床意义的无进展生存期 (PFS) 改善后，股价攀升。这为庞大的乳腺癌患者群体建立新的护理标准奠定了基础。

该试验的联合首席研究员、弗雷德·哈钦森癌症中心临床研究部高级副总裁 Sara Hurvitz 在一份声明中表示：“VIKTORIA-1 代表了首个证明与仅针对该通路单一成分的疗法相比，全面阻断 PI3K/AKT/mTOR（即 PAM）通路可以显著改善 PIK3CA 突变患者预后的 3 期研究。”

VIKTORIA-1 试验的 PIK3CA 突变队列招募了在接受 CDK4/6 抑制剂治疗后病情进展的激素受体阳性、HER2 阴性晚期乳腺癌患者。主要分析显示，gedatolisib 三联疗法（gedatolisib、氟维司群和帕博西尼）在改善 PFS 方面优于由 alpelisib 和氟维司群组成的对照组。对 gedatolisib-氟维司群二联疗法的次要分析也显示出显著的 PFS 获益。

这些积极数据为向美国 FDA 提交补充新药申请铺平了道路。在最常见的乳腺癌亚型 HR+/HER2- 中，约有 40% 存在 PIK3CA 突变，这些结果使 Celcuity 能够应对这一选择有限的庞大患者群体。该公司已经获得了 gedatolisib 用于 PIK3CA 野生型患者的 PDUFA 日期，即 2026 年 7 月 17 日。

差异化的机制

Gedatolisib 是一种多靶点抑制剂，可阻断所有四种 I 类 PI3K 同构型以及 mTORC1 和 mTORC2。这种对 PAM 信号通路的全面阻断是与目前获批的单靶点抑制剂（如诺华公司的 PI3Kα 特异性抑制剂 alpelisib，商品名 Piqray）的关键区别。通过针对多个位点，gedatolisib 旨在防止肿瘤绕过单一阻塞靶点时可能产生的适应性耐药。

HR+/HER2- 乳腺癌约占所有病例的 70%，由三种主要的信号通路驱动。虽然存在针对这些通路的疗法，但耐药性经常发生，导致对后期治疗的高未满足需求。Celcuity 的药物旨在通过一次性关闭整个 PAM 通路来克服这一问题。

走向市场之路

在获得积极的一线结果后，Celcuity 计划向 FDA 和其他全球监管机构提交 VIKTORIA-1 数据。详细结果将于 2026 年 6 月 2 日在美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会的最新突破口头会议上公布（摘要：LBA1008）。

FDA 对来自同一 VIKTORIA-1 试验的 PIK3CA 野生型 (WT) 患者群体的 gedatolisib 进行优先审查，进一步增强了该公司的势头。该群体的决定预计将在 2026 年 7 月 17 日的 PDUFA 日期前做出。突变型和野生型队列的双重成功将显著扩大该药物的潜在市场，验证公司对该资产的长期开发战略。Celcuity 拥有充足的现金流来支持这些即将进行的监管和潜在商业化活动。

本文仅供参考，不构成投资建议。