德纳里治疗表示首款药物获批后上市进度超预期

德纳里治疗公司（纳斯达克股票代码：DNLI）表示，其首款获批药物 AVLAYAH 在 3 月 24 日获得针对儿童亨特氏综合征的加速批准后，初始商业化应用正超出预期。

“从参与度和兴趣的角度来看，我认为可以肯定地说，我们超出了预期，”德纳里治疗首席运营官兼首席财务官 Alexander Schuth 在美国银行证券会议上表示。

公司已观察到来自医生的强烈兴趣以及普遍顺畅的报销流程，首批非临床试验参与者的商业化患者已经开始接受治疗。Schuth 指出，有一名患者在获批后仅三周半就开始了治疗。虽然德纳里正在跟踪患者入组表格，但目前尚未披露具体数字。

此次成功的上市对德纳里而言是至关重要的一步，验证了其血脑屏障转运技术并打开了一个巨大的市场。AVLAYAH 旨在同时治疗亨特氏综合征的神经系统和全身症状，这相对于目前的标准疗法 ELAPRASE 具有关键优势，后者年销售额约 7 亿美元，且无法穿透血脑屏障。

市场机会与研发管线

德纳里将 AVLAYAH 及其针对圣菲利波综合征的候选药物 DNL126 视为总额 10 亿美元的市场机会，Schuth 称这一估计“相当保守”。公司已将 AVLAYAH 的定价设定在高于 ELAPRASE 的水平。目前的批准涵盖了儿童患者，约占亨特氏综合征患者群体的 70%。德纳里预计，根据其 2/3 期 COMPASS 验证性研究的数据（预计明年年底公布），适用人群标签可能会扩大到包括成人。

除亨特氏综合征外，德纳里还在推进广泛的研发管线。公司相信其拥有足够的数据在 2027 年提交 DNL126 治疗圣菲利波综合征的上市申请。公司还准备开展庞贝病的临床研究，并预计在今年和明年公布针对帕金森病、tau 蛋白和额颞叶痴呆的合作伙伴项目的关键数据读取。

AVLAYAH 的成功上市标志着德纳里的一次重大转型，使其确立为一家商业阶段的公司。投资者将关注首份销售数据以及 COMPASS 研究的数据，以确认该药物的长期潜力。

本文仅供参考，不构成投资建议。