Praxis Precision Medicines 股价上涨 4%，因 FDA 授予 elsunersen 突破性疗法认定

Praxis Precision Medicines Inc. 股价上涨 4%，此前美国食品药品监督管理局（FDA）授予 elsunersen 突破性疗法认定，用于治疗与 SCN2A 发育性和癫痫性脑病相关的癫痫发作。

"这一认定反映了 FDA 对 SCN2A-DEE 领域未满足需求的紧迫性以及我们临床数据强度的认可，"Praxis 总裁兼首席执行官 Marcio Souza 表示。

该认定得到了 EMBRAVE Part A 试验数据的支持。这是一项随机、假手术对照的 1/2 期研究，共纳入 9 名年龄在 2 至 12 岁之间的儿科患者。Elsunersen 治疗使每月癫痫发作次数经假手术校正后较基线减少了 77%（p=0.015），其中 71% 的患者实现超过 50% 的发作减少，57% 的患者在六个月的治treatment期内至少经历过一次持续 28 天的无癫痫发作期。在开放标签扩展研究中，疗效可持续长达一年。所有接受治疗的患者（假手术组无一例）在睡眠、运动功能、肌张力、注意力或神经精神运动发育方面均有改善。该疗法耐受性良好，未出现与药物相关的严重不良事件，也无患者因故停药。

Elsunersen 是一种旨在降低 SCN2A 基因表达的反义寡核苷酸，目前拥有 FDA 授予的突破性疗法、孤儿药及罕见儿科疾病认定，同时获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药及 PRIME 资格。关键性的 EMBRAVE3 研究正在招募约 30 名患者，该研究采用经 FDA 认可的简化的单臂注册路径。

该疗法针对早发性癫痫发作的 SCN2A-DEE，这是一种由 SCN2A 基因功能获得性突变引起的罕见遗传性癫痫。癫痫发作通常始于婴儿期，并与发育障碍相关。目前尚无获批疗法能够针对根本遗传病因。该项目正在与 Ionis Pharmaceuticals Inc. 和 RogCon Inc. 合作开发。

突破性疗法认定有望缩短 elsunersen 的开发和审评时间线，使其可能成为首个针对 SCN2A 功能获得性癫痫的疾病修正疗法。投资者将关注 EMBRAVE3 注册试验的患者入组进展，以寻找下一个催化事件。

本文仅供信息参考，不构成投资建议。