Remix 药物在罕见癌症试验中显示出 43% 的缓解率

Remix Therapeutics 报告了其针对一种尚无批准疗法的罕见癌症的实验性药物的积极早期数据，展示了一类降解有害 mRNA 的新型药物的潜力。该药物 REM-422 在一组腺样囊性癌 (ACC) 患者中产生了 43% 的总缓解率。

这些在美​​国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布的结果显示，该组中的所有患者都经历了一定程度的疾病控制。德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心教授、展示数据的 Renata Ferrarotto 表示：“ACC 患者长期以来一直缺乏有效的治疗选择，REM-422 代表了一种针对 MYB 的新型首创口服 mRNA 降解剂。值得注意的是，肿瘤缓解是持久的，并随着时间的推移而深化，这表明了长期获益的潜力。”

在接受推荐 2 期剂量的 7 名患者组中，3 名患者的肿瘤显著缩小。缓解已持续一年以上，且仍在继续。该药物的耐受性也良好，最常见的副作用是轻微的流鼻血、疲劳和贫血。

这一积极数据为 ACC 患者带来了一线希望，这种癌症最常见于唾液腺，治疗进展甚微。美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 REM-422 孤儿药资格和快速通道资格，这可能会加速其上市进程。这些结果也为 Remix 针对 RNA 处理的更广泛平台提供了关键的概念验证。

针对 MYB 致癌基因

REM-422 是一种首创的口服小分子药物，旨在降解 MYB 致癌基因的 mRNA，该基因是 ACC 的关键驱动因素。它的工作原理是使“毒性外显子”结合到 MYB mRNA 转录本中，导致其破坏并阻止致癌 MYB 蛋白的产生。试验的药代动力学和药效学分析证实，该药物成功降低了患者肿瘤中的 MYB mRNA 和蛋白质水平。

治疗罕见癌症的挑战是肿瘤学中反复出现的主题。在同一次 ASCO 会议上，西尔维斯特综合癌症中心的研究人员展示了针对另一种罕见疾病——高级别神经内分泌肿瘤的不同方法。他们的 1 期试验正在测试免疫疗法与溶瘤病毒 SVV-001 的组合，该病毒选择性地针对癌细胞上的生物标志物，以帮助免疫系统识别并攻击肿瘤。

尽管处于早期阶段，但 Remix 和 Sylvester 的研究都突显出，人们正越来越关注为那些在广泛治疗进展中被遗忘的癌症开发高度针对性的疗法。对于 Remix，该公司目前专注于完成 ARIA 试验 2 期部分的招募，以进一步验证这些充满希望的初步发现。

本文仅供参考，不构成投资建议。