福泰制药基因疗法获FDA批准，适用年龄低至2岁儿童

福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）旗下基因疗法CASGEVY获FDA批准，适用年龄低至2岁，可用于治疗镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血患儿。这是首款获批用于该年龄段的基因治疗药物。

福泰制药在声明中表示："CASGEVY现已成为首款获批用于低至2岁儿童的基因疗法，适用于镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血两种疾病。"

此次扩大批准覆盖2岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病患儿，以及输血依赖性β地中海贫血患儿。CASGEVY是一种一次性治疗药物，由患者自身的血液干细胞制成，此前已获批用于12岁及以上患者。

在一项针对5岁至12岁以下镰状细胞病患儿的试验中，全部8名可评估患者在输注后24个月内，至少有连续12个月未出现严重血管闭塞危象。在β地中海贫血患儿中，9名可评估患者中有8名实现了连续12个月的输血独立性，中位持续时间为20.1个月。

FDA在福泰制药提交申请后53天内即授予了扩大批准。此次申请走的是"局长国家优先审评券"通道，该快速通道项目旨在缩短药物申请的审评时间。FDA此前于2023年首次批准CASGEVY用于12岁及以上患者，同期获批的还有Genetix Biotherapeutics的一款基因疗法。

镰状细胞病的其他长期治疗方案包括骨髓移植（需要匹配的供体）以及化疗药物羟基脲。

此次扩大批准显著拓宽了CASGEVY的适用患者群体，将2至11岁的儿童纳入治疗范围。投资者将密切关注福泰制药下一次财报电话会议上更新的营收指引，以了解低龄人群的初步处方趋势。

本文仅供信息参考，不构成投资建议。