赛诺菲戈谢病药物venglustat获FDA优先审评

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予赛诺菲（Sanofi）新药申请venglustat（一种治疗3型戈谢病的口服疗法）优先审评资格，并将于11月25日作出决定。该药若获批，将成为美国首个针对该疾病神经系统症状的治疗方案。

"Venglustat有潜力解决3型戈谢病患者显著未满足的医疗需求，目前这些患者尚无针对这种进行性疾病神经系统表现的获批疗法，"一位赛诺菲发言人表示。

该申请基于III期LEAP2MONO试验的结果。该试验纳入了43名年龄在12岁及以上、其全身症状已通过酶替代疗法（ERT）得到稳定的患者。在第52周时，Venglustat达到了两个主要终点：与继续接受ERT输注相比，在共济失调评估与评定量表（SARA）和神经心理状态重复性成套测验（RBANS）上均显示出统计学上显著的改善。该药还达到了四个次要终点中的三个，包括对脾脏和肝脏体积等非中枢神经系统症状的可比控制。

Venglustat是一种葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，旨在穿透血脑屏障，减少中枢神经系统中毒性鞘糖脂的积聚。在3型戈谢病中，这种积聚会驱动神经炎症、共济失调和认知衰退——这些是现有酶替代疗法无法解决的症状，因为它们无法穿透大脑。Venglustat组最常见的不良事件包括头痛、恶心、脾脏肿大和腹泻。

该药有着坎坷的研发历史。赛诺菲曾将venglustat视为一款潜在的"胶囊中的管线"重磅炸弹，可应用于多种溶酶体贮积症，但该候选药物在法布里病、帕金森病、GM2神经节苷脂贮积症和常染色体显性多囊肾病等试验中均告失败。如今，GD3适应症代表了其通往市场的最佳路径。

赛诺菲已在戈谢病市场占据主导地位，拥有两款获批疗法：静脉注射ERT药物Cerezyme（伊米苷酶），其年峰值销售额超过10亿美元；以及口服疗法Cerdelga（依利格鲁司特），用于治疗1型戈谢病。Venglustat将把这一产品线扩展至3型戈谢病的神经系统领域。3型戈谢病是全球最常见的类型，但在美国和欧洲发病率较低。

FDA此前已授予venglustat用于GD3的突破性疗法、快速通道和孤儿药认定。该药也正在欧盟接受监管审评，并计划于今年晚些时候在全球其他地区提交申请。

对于赛诺菲的投资者而言，11月25日的PDUFA日期是其罕见病管线的下一个催化剂。近年来，该管线遭遇的挫折多于成功。截至5月29日，赛诺菲股价年内累计下跌8.6%，表现逊于大盘。获批将验证该公司对一个经历了多次临床失败的分子所下的赌注，不过仅就GD3适应症而言，其峰值销售额预期相对于赛诺菲曾为该计划制定的重磅预测而言较为温和。

本文仅供信息参考，不构成投资建议。